AQNEURSA® (levacetilleucina) recomendada por el CHMP para su aprobación en la UE para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

• AQNEURSA^® podría ofrecer un nuevo tratamiento de primera línea para los pacientes con NPC de Europa
• La recomendación del CHMP se basa en los datos obtenidos del ensayo pivotal de fase III y en los datos de la fase de extensión, que muestran una rápida mejoría sintomática, beneficios a largo plazo, así como efectos neuroprotectores y modificadores de la enfermedad^1,2
• La Comisión Europea tomará una decisión a finales de este año
• AQNEURSA recibió la aprobación de la FDA estadounidense en septiembre de 2024

AUSTIN, Texas–(BUSINESS WIRE)–IntraBio Inc, empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades neurológicas raras, acaba de anunciar hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando la aprobación de AQNEURSA^® (levacetilleucina) para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC).

«La opinión positiva del CHMP representa otro hito importante para ampliar la disponibilidad de AQNEURSA para la comunidad mundial de NPC», afirmó el Dr. Marc Patterson, director médico de IntraBio. «La recomendación refleja la solidez de nuestros datos clínicos y el potencial de AQNEURSA como terapia básica para la NPC, con beneficios significativos para los pacientes. Nos enorgullece trabajar junto a la comunidad NPC para llevar esta opción de tratamiento tan esperada a cada vez más familias».

La NPC es un trastorno lisosómico hereditario poco frecuente, caracterizada por un deterioro neurológico progresivo, que deriva en la pérdida de la función motora, dificultades en el hablar y la deglución, y deterioro cognitivo.³ La NPC afecta tanto a menores como a adultos, y afecta negativamente a la calidad de vida y el día a día de las personas que lo padecen.^3,4

«Para las familias casos de NPC como la mía, este dictamen positivo da esperanzas para contar con un tratamiento que realmente pueda ofrecer mejoras», dijo Carmelo Fernández, presidente de la Fundación Niemann-Pick de España. «Llevamos años esperando una terapia que pueda marcar un antes y un después en la vida de las personas con NPC y el anuncio de hoy nos acerca un paso más a ese objetivo».

El dictamen positivo del CHMP se basa en los resultados del ensayo clínico pivotal de fase III, aleatorizado y controlado con placebo llevado a cabo por IntraBio (IB1001-301; NCT05163288), que evaluó el impacto de AQNEURSA sobre los síntomas neurológicos y el funcionamiento en pacientes pediátricos y adultos (n=60) con diagnóstico confirmado de NPC. AQNEURSA mejoró significativamente los síntomas neurológicos y las capacidades funcionales en su variable principal y en todas las variables secundarias después de 12 semanas de tratamiento frente a un placebo, y fue bien tolerado durante todo el programa.¹ Además, el dictamen del CHMP se vio respaldado por los datos obtenidos en la fase de extensión a largo plazo, que mostraban que el tratamiento con AQNEURSA tenía efectos modificadores de la enfermedad y neuroprotectores, llegando a revertir la progresión de la enfermedad con el tiempo.² Los resultados detallados del ensayo IB1001-301 se publicaron en The New England Journal of Medicine en febrero de 2024.¹

Acerca de AQNEURSA

AQNEURSA fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) el 24 de septiembre de 2024 para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) tanto en adultos como en pacientes pediátricos con un peso ≥15 kg.⁵

Desde su aprobación en EE. UU., AQNEURSA ha tenido una gran acogida como terapia de primera línea para la NPC, con un incremento sostenido de la demanda.

IntraBio está en la senda para avanzar con presentaciones normativas globales adicionales para AQNEURSA en 2025 y en el futuro.

El ensayo pivotal de fase III de IntraBio que investiga la N-acetil-L-leucina (levacetilleucina) para la ataxia-telangiectasia ha completado el reclutamiento en menos de dos meses, superando en más de un 167 % el número de participantes. La revisión de los datos está prevista para el primer trimestre de 2026.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE SEGURIDAD EN EE. UU.

Toxicidad embriofetal

• Según los resultados de los estudios de reproducción animal, AQNEURSA puede causar daño embriofetal si se administra durante el embarazo. La decisión de continuar o no con el tratamiento con AQNEURSA durante el embarazo debe tomar en cuenta la necesidad de AQNEURSA de la madre gestante, los posibles riesgos para el feto relacionados con el fármaco y los posibles resultados adversos de una enfermedad materna no tratada.

Embarazo y lactancia

• En el caso de mujeres en edad fértil, verificar que la paciente no esté embarazada antes de iniciar el tratamiento con AQNEURSA. Aconsejar a las mujeres en edad fértil que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con AQNEURSA y durante los 7 días siguientes a haber recibido la última dosis en caso de que se opte por interrumpir el tratamiento con AQNEURSA.
• No existen datos sobre la presencia de levacetilleucina o sus metabolitos en la leche humana o animal, los efectos sobre el lactante o los efectos sobre la producción de leche. Se deben sopesar los beneficios para el desarrollo y la salud de la lactancia materna junto con la necesidad clínica de AQNEURSA para la madre y cualquier efecto adverso potencial de la levacetilleucina o de la enfermedad materna subyacente sobre el lactante.

Reacciones adversas

• Las reacciones adversas más frecuentes (incidencia ≥5 % y mayor que placebo) son dolor abdominal, disfagia, infecciones del tracto respiratorio superior y vómitos.

Interacciones medicamentosas

• Evitar el uso concomitante de AQNEURSA con N-acetil-DL-leucina o N-acetil-D-leucina. El enantiómero D, N-acetil-D-leucina, compite con la levacetilleucina por la captación del transportador de monocarboxilatos, lo que podría reducir la eficacia de la levacetilleucina.
• Monitorizar con mayor frecuencia las reacciones adversas relacionadas con el sustrato P-gp cuando se utilice concomitantemente con AQNEURSA; AQNEURSA inhibe la P-gp; sin embargo, aún no se ha caracterizado por completo la importancia clínica de este hallazgo.

Para notificar SOSPECHAS DE REACCIONES ADVERSAS, póngase en contacto con IntraBio Inc. en el 1-833-306-9677 o con la FDA en el 1-800-FDA-1088 o a través de www.fda.gov/medwatch.

Haga clic aquí para consultar la información completa sobre la prescripción de AQNEURSA: https://www.aqneursahcp.com/wp-content/prescribing-information.pdf

Acerca de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es un trastorno de almacenamiento lisosómico autosómico recesivo, con mortalidad prematura y poco frecuente (1:100.000 nacidos vivos).⁶ La enfermedad cursa con síntomas sistémicos, psiquiátricos y neurológicos, incluida ataxia cerebelosa. La NPC es de naturaleza crónica y progresiva, y se caracteriza por una rápida degeneración del cerebelo y de los principales sistemas orgánicos, lo cual afecta gravemente a la calidad de vida.^3,4,7

Acerca de IB1001-301

IB1001-301 (NCT05163288) es un ensayo multinacional, aleatorizado, controlado con placebo y cruzado que evalúa la seguridad y eficacia de IB1001 (AQNEURSA, levacetilleucina) tanto en pacientes pediátricos como en adultos que padecen NPC. Se seleccionaron pacientes mayores de 4 años en centros de ensayo de Australia, Europa, Reino Unido y Estados Unidos.

Se evaluó a los pacientes durante un periodo basal para después ser asignados aleatoriamente (1:1) para recibir IB1001 administrado por vía oral o placebo durante 12 semanas. Después del período de tratamiento de 12 semanas, los pacientes se cruzaron e iniciaron la terapia con el fármaco alternativo del estudio (IB1001 o placebo) durante las siguientes 12 semanas. Los pacientes que completaron el estudio tuvieron la opción de participar en una Fase de Extensión abierta, en la que algunos pacientes recibieron dosis durante más de 5 años.

Acerca de IntraBio

IntraBio Inc. es una empresa biofarmacéutica global que desarrolla y comercializa terapias para enfermedades neurológicas y del neurodesarrollo raras y comunes. Las tecnologías de plataforma de IntraBio derivan de décadas de investigación y colaboración con universidades e instituciones de todo el mundo, y aprovechan la experiencia de sus fundadores científicos de la Universidad de Oxford y la Universidad de Múnich.

Para más información sobre IntraBio, visite el sitio web de la empresa en intrabio.com y síganos en LinkedIn (@IntraBio-Inc).

Referencias

1. Bremova-Ertl T, et al. J Neurol. 2022;269(3):1651-1662

2. Patterson, Marc C., et al. “Disease-modifying, neuroprotective effect of N-acetyl-l-leucine in adult and pediatric patients with Niemann-Pick disease type C.” Neurology 105.1 (2025): e213589.

3. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50

4. Patterson MC, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12; 3. NORD. NPC Signs & Symptoms. Publicado el 12 de diciembre de 2023. Consultado el 19 de mayo de 2024.

5. AQNEURSA. Prescribing Information. IntraBio Inc.

6. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. Estimating the prevalence of Niemann-Pick disease type C (NPC) in the United States. Mol Genet Metab. 2021;134:182-187. doi:10.1016/j.ymgme.2021.06.011

7. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.

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