ASH 2025 confirma el potencial transformador de Sonrotoclax en el tratamiento de las neoplasias de células B

La monoterapia con el innovador inhibidor de BCL2, Sonrotoclax, logra respuestas clínicas profundas y duraderas en LCM y LLC recidivantes o refractarias

En combinación con BRUKINSA, Sonrotoclax alcanzó rápidamente la negatividad de la enfermedad mínima residual en pacientes con LLC sin tratamiento previo, incluso en aquellos con factores de alto riesgo

SAN CARLOS, California–(BUSINESS WIRE)–BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), empresa global de oncología, anunció hoy nuevos datos sobre Sonrotoclax, un inhibidor de BCL2 de próxima generación en investigación, que muestran beneficios clínicos significativos tanto en monoterapia como en combinaciones para diversas neoplasias de células B. Estos resultados se presentaron en la 67ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH, American Society of Hematology) en Orlando, Florida. Las cinco presentaciones destacaron respuestas duraderas en pacientes fuertemente pretratados con linfoma de células del manto (LCM) recidivante o refractario (R/R), y mostraron tasas profundas, rápidas y sostenidas de enfermedad mínima residual indetectable (uMRD, undetectable minimal residual disease) con combinaciones basadas en Sonrotoclax en pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC) sin tratamiento previo, resaltando el potencial fundamental de este fármaco.

“Los datos que presentamos en ASH 2025 están redefiniendo lo que los médicos pueden esperar de Sonrotoclax como inhibidor de BCL2 de próxima generación”, afirmó Amit Agarwal, M.D., Ph.D., director médico de hematología de BeOne. “Nuestros datos demuestran que Sonrotoclax ha tenido éxito donde otros han fracasado, logrando respuestas profundas y duraderas como monoterapia tanto en LLC como en LCM recidivantes o refractarias, y mostrando una cinética notablemente rápida como terapia combinada en LLC sin tratamiento previo. Con estos resultados, creemos que Sonrotoclax se convertirá en un fármaco fundamental en las neoplasias de células B, con el potencial de transformar los resultados para los pacientes a nivel mundial.”

Sonrotoclax podría convertirse en el primer inhibidor de BCL2 aprobado para linfoma de células del manto recidivante o refractario en EE. UU. Los datos muestran una tasa de respuesta global (ORR, Overall Response Rate) del 52,4%. ( Presentación oral: 663 ; 7 de diciembre, 5:00 a 5:15 PM EST )

En este estudio global, multicéntrico, de fase 1/2, de brazo único y abierto (NCT05471843), la ORR evaluada por el Comité de Revisión Independiente (IRC, Independent Review Committee) fue del 52,4% (IC 95%, 42,4-62,4), con una tasa de respuesta completa (CR, Complete Response) del 15,5% (IC 95%, 9,1-24,0) en pacientes con LCM R/R tratados previamente con terapia anti-CD20 y un inhibidor de BTK, administrados con 320 mg de Sonrotoclax (n=103). La ORR fue consistente incluso en subtipos de enfermedad de alto riesgo, incluyendo aquellos con mutación TP53, un marcador pronóstico clave para LCM. En este grupo, la ORR por el IRC fue del 59,1% (IC 95%, 36,3-79,3).

Con un seguimiento mediano de 14,2 meses (rango: 0,3–24,9 meses), la mediana de duración de la respuesta (DOR, Duration of Response) por el IRC fue de 15,8 meses (IC 95%, 7,4 meses – no evaluable), sin haber alcanzado aún su plena madurez. El tiempo mediano hasta la respuesta (TTR, Time to Response) fue de 1,9 meses (rango: 1,6–6,5 meses), y la supervivencia libre de progresión (PFS, Progression-Free Survival) mediana fue de 6,5 meses (IC 95%, 4,0–10,4).

El tratamiento con Sonrotoclax en monoterapia fue generalmente bien tolerado, y los eventos adversos fueron manejables. Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs, Treatment-Emergent Adverse Events) de grado ≥3 más frecuentes en >10% de los pacientes fueron neutropenia (19,1%), infecciones (16,5%) y neumonía (10,4%).

Estos datos están bajo revisión prioritaria de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, U.S. Food and Drug Administration) para una posible aprobación acelerada.

“Lograr respuestas profundas y duraderas en linfoma de células del manto recidivante o refractario tras terapia con inhibidor de BTK ha sido un desafío histórico”, comentó Michael Wang, M.D., profesor del Departamento de Linfoma y Mieloma del MD Anderson Cancer Center, Universidad de Texas, y autor principal del estudio. “En este análisis, la monoterapia con Sonrotoclax demostró respuestas significativas y sostenidas en pacientes fuertemente pretratados, incluyendo aquellos con enfermedad de alto riesgo. Estos hallazgos son muy alentadores y sugieren que este inhibidor de BCL2 de próxima generación podría desempeñar un papel fundamental en la mejora de los resultados para pacientes con opciones de tratamiento limitadas.”

Las combinaciones de Sonrotoclax muestran respuestas rápidas con tasas de uMRD sin precedentes y una cinética superior a las opciones actuales

BGB-11417-101 (NCT04277637) es un estudio en curso de fase 1/1b, de escalada y expansión de dosis, en pacientes con neoplasias de células B. Los resultados presentados en ASH incluyen datos sobre combinaciones de Sonrotoclax en pacientes con LLC/SLL sin tratamiento previo (TN, treatment-naive). Entre los hallazgos más destacados se incluyen:

• Sonrotoclax más zanubrutinib ( Presentación en póster: 3891 )
  • En 135 pacientes evaluables para eficacia, la ORR fue del 100%, con CR o respuesta completa con recuperación incompleta de recuentos (CRi, Complete Response with incomplete count recovery) en el 55% de la cohorte que recibió 320 mg. El tiempo mediano hasta la TTR fue de 2,6 meses (rango: 1,5–10,8 meses).
  • A las 48 semanas de tratamiento combinado, la tasa de uMRD4 en la cohorte de 320 mg fue del 91%, y las tasas de uMRD continuaron aumentando con el tiempo, alcanzando el 98% de los pacientes a las 96 semanas.
    • El tiempo mediano desde el inicio de la combinación hasta alcanzar uMRD4 fue de 4,5 meses.
  • Con un seguimiento mediano del estudio de 30,9 meses, no se observaron casos de progresión en la cohorte de 320 mg, incluyendo al 40% de los pacientes (34 pacientes) que interrumpieron el tratamiento de forma electiva.
  • La combinación fue generalmente bien tolerada, sin TEAEs que provocaran la muerte ni síndrome de lisis tumoral (TLS, Tumor Lysis Syndrome) clínico o de laboratorio.

• Sonrotoclax más obinutuzumab ( Presentación oral: 793 )
  • En la cohorte evaluable para eficacia que recibió 320 mg (n=30), la ORR fue del 93%, con CR/CRi en el 43% de los pacientes.
  • El tiempo mediano transcurrido desde alcanzar la dosis objetivo de sonrotoclax hasta alcanzar la uMRD fue de 2,3 meses (rango: 1,4–5,6 meses) en la cohorte de 320 mg.
  • La combinación fue generalmente bien tolerada, sin discontinuaciones de Sonrotoclax ni muertes debido a TEAEs.
  • Los datos actualizados de eficacia y seguridad se presentarán el lunes 8 de diciembre, de 10:30 a 10:45 AM EST.

• Sonrotoclax más zanubrutinib y obinutuzumab ( Presentación en póster: 3890 )
  • En 15 pacientes evaluables para eficacia, la ORR fue del 100%, con una tasa de CR/CRi del 40%.
  • De los pacientes evaluables para MRD (n=10), el 100% alcanzó uMRD4, interrumpió el tratamiento según lo indicado por el protocolo y permanece en remisión; el 80% alcanzó uMRD6.
  • Con un seguimiento mediano de aproximadamente 18,0 meses, no se han registrado casos de PFS.
  • La combinación fue generalmente bien tolerada, sin muertes ni discontinuaciones de ningún fármaco del estudio debido a TEAEs.

La monoterapia con Sonrotoclax alcanza una ORR evaluada por el IRC del 76 %, con CR/CRi del 19 %, en pacientes con LLC/SLL R/R, demostrando respuestas rápidas y profundas ( Presentación en póster: 5666 )

BGB-11417-202 ( NCT05479994 ) es un estudio abierto, de fase 2 y potencial registracional, que evalúa la eficacia y seguridad de Sonrotoclax en 100 pacientes fuertemente pretratados con LLC/SLL R/R. Con un seguimiento mediano de 14,4 meses (rango: 0,2–27,5 meses), los resultados del análisis primario muestran:

• Se observaron respuestas ORR y CR similares en pacientes con IGHV no mutado, deleción 17p y/o mutación TP53 y mutación BTK. El tiempo mediano hasta la TTR fue de 3,7 meses (rango: 1,3–11,1 meses).
• La mayor tasa de uMRD sanguínea fue del 49,0 % (n=49/100). El tiempo mediano hasta alcanzar uMRD4 en sangre fue de 5,8 meses (rango: 3–12 meses).
• La monoterapia con Sonrotoclax fue bien tolerada, con toxicidades manejables y sin ocurrencia de síndrome de TLS clínico.
• Los datos actualizados del abstract se presentarán el lunes 8 de diciembre, de 6:00 a 8:00 PM EST. Además, estos datos están bajo revisión por la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA, National Medical Products Administration) para una posible aprobación acelerada.

Para obtener más información sobre nuestra participación en la Reunión y Exposición Anual de la ASH 2025, visite nuestro centro de reuniones: congress.beonemedicines.com.

Acerca del linfoma de células del manto

El linfoma de células del manto (LCM) es un subtipo poco común de linfoma no Hodgkin (LNH) agresivo de células B¹ que se desarrolla en las células B ubicadas en la zona del manto de los ganglios linfáticos. El LCM representa aproximadamente el 5% de todos los casos de LNH a nivel mundial.² , afectando a unas 28.000 personas³ . El MCL a menudo se diagnostica en etapas avanzadas⁴ , y casi todos los pacientes con MCL eventualmente desarrollarán una enfermedad en recaída o refractaria (R/R).⁵ La tasa de supervivencia a cinco años para el MCL es de aproximadamente el 50%, lo que refleja la necesidad urgente de nuevas opciones terapéuticas.⁶

Acerca de la leucemia linfocítica crónica

La leucemia linfocítica crónica (LLC) es un cáncer potencialmente mortal en adultos. Se trata de un tipo de neoplasia de células B maduras en la que linfocitos B leucémicos anormales (un tipo de glóbulo blanco) se originan en la médula ósea y se dispersan por la sangre periférica, la médula ósea y los tejidos linfoides.^7,8 La LLC es el tipo de leucemia más común en adultos, representando aproximadamente un tercio de los casos nuevos.^2,9

Acerca de Sonrotoclax (BGB-11417)

Sonrotoclax es un inhibidor de la proteína de BCL2 (linfoma de células B 2, BCL2) de nueva generación y potencialmente de mejor clase en investigación, con un perfil farmacocinético y farmacodinámico único. Estudios de laboratorio durante las primeras etapas de desarrollo del fármaco han demostrado que sonrotoclax es un inhibidor de BCL2 altamente potente y específico, con una vida media corta y sin acumulación del fármaco. Sonrotoclax ha mostrado una actividad clínica prometedora en una variedad de malignidades de células B y se encuentra en desarrollo tanto como monoterapia como en combinación con otros tratamientos, incluyendo BRUKINSA. De manera destacable, en ensayos clínicos tempranos, la combinación de sonrotoclax con BRUKINSA ha demostrado tasas rápidas y sin precedentes de enfermedad mínima residual indetectable (uMRD) en pacientes con LLC sin tratamiento previo. Hasta la fecha, más de 2.200 pacientes han sido incluidos en el amplio programa de desarrollo global de sonrotoclax.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la Designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy Designation, BTD) a sonrotoclax para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (MCL) recidivante o refractario (R/R). Además, la FDA ha concedido a sonrotoclax la Designación de Vía Rápida (Fast Track Designation) para MCL y macroglobulinemia de Waldenström (WM), así como la Designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation) para el tratamiento de pacientes adultos con MCL, WM, mieloma múltiple, leucemia mieloide aguda y síndrome mielodisplásico.

La información proporcionada en el presente comunicado de prensa está dirigida a una audiencia global.

Acerca de BeOne

BeOne Medicines es una compañía global de oncología con sede en Suiza que descubre y desarrolla tratamientos innovadores más accesibles para pacientes con cáncer en todo el mundo. Con un portafolio que abarca hematología y tumores sólidos, BeOne acelera el desarrollo de su diversa cartera de terapéuticos novedosos a través de sus capacidades internas y colaboraciones. Con un equipo global en crecimiento de casi 12.000 colaboradores distribuidos en seis continentes, la compañía está comprometida con mejorar de manera radical el acceso a medicamentos para muchos más pacientes que los necesitan.

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Declaraciones prospectivas

El presente comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas de acuerdo con la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 (Private Securities Litigation Reform Act of 1995) y otras leyes federales de valores de Estados Unidos, incluyendo declaraciones sobre los posibles beneficios de Sonrotoclax; las expectativas de BeOne respecto al desarrollo clínico, hitos regulatorios, presentaciones y aprobaciones de Sonrotoclax; y los planes, compromisos, aspiraciones y objetivos de BeOne bajo el apartado “Acerca de BeOne”. Los resultados reales podrían diferir significativamente de los indicados en estas declaraciones prospectivas debido a diversos factores importantes, incluidos, entre otros: la capacidad de BeOne para demostrar la eficacia y seguridad de sus candidatos a fármaco; los resultados clínicos de dichos candidatos, que podrían no respaldar un desarrollo o aprobación comercial adicional; las acciones de las agencias regulatorias, que podrían afectar el inicio, la programación y el progreso de los ensayos clínicos y la aprobación comercial; la capacidad de BeOne para lograr éxito comercial con sus medicamentos y candidatos a fármaco, en caso de ser aprobados; la protección de la propiedad intelectual de sus fármacos y tecnología; la dependencia de terceros para llevar a cabo el desarrollo, la fabricación, la comercialización y otros servicios; la limitada experiencia de BeOne en la obtención de aprobaciones regulatorias y en la comercialización de productos farmacéuticos; y la capacidad de la compañía para obtener financiamiento adicional, completar el desarrollo de sus candidatos a fármaco y lograr y mantener la rentabilidad. Asimismo, se incluyen los riesgos detallados en la sección “Factores de riesgo” del informe trimestral más reciente de BeOne en el Formulario 10-Q, así como los riesgos, incertidumbres y otros factores relevantes descritos en presentaciones posteriores ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos (U.S. Securities and Exchange Commission). Toda la información contenida en este comunicado de prensa corresponde a la fecha del mismo, y BeOne no asume ninguna obligación de actualizarla salvo que la ley lo requiera.

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