Resumen: Alnylam y Regeneron anuncian datos clínicos positivos, de manera provisional, del ensayo de fase 1 sobre ALN-APP, una terapia de ARNi en investigación para la enfermedad de Alzheimer y la angiopatía amiloide cerebral

– Dosis únicas de ALN-APP demostraron una rápida y sostenida reducción dosis-dependiente de sAPPα y sAPPβ en líquido cefalorraquídeo, y hasta el 90% en la dosis más alta hasta la fecha –

– Alentador perfil clínico de seguridad y tolerabilidad observado con una sola dosis hasta la fecha –

– Los resultados demuestran por primera vez el silenciamiento génico mediante terapias de ARNi en el cerebro humano utilizando la plataforma C16 desarrollada por Alnylam.–

– Alnylam celebrará una conferencia telefónica hoy a las 16:30 ET –

CAMBRIDGE, Mass. & TARRYTOWN, N.Y.–(BUSINESS WIRE)–Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) y Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: REGN) han anunciado hoy datos provisionales positivos de la parte en curso de dosis única ascendente del ensayo de fase 1 sobre ALN-APP, una terapia de ARNi en investigación que actúa sobre la proteína precursora amiloide (APP), en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y la angiopatía amiloide cerebral (CAA).

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