Resumen: Forge Biologics anunciará datos clínicos positivos actualizados en RESKUE, un novedoso ensayo de terapia génica de fase 1/2 para pacientes con la enfermedad de Krabbe

• Los datos clínicos que demuestran la seguridad y eficacia iniciales del ensayo RESKUE serán presentados por la doctora María Escolar, directora médica, en el 29.º congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT), del 11 al 14 de octubre de 2022
• Los sujetos tratados con FBX-101 han mostrado un aumento de la actividad enzimática de la galactocerebrosidasa (GALC) en el plasma y el líquido cefalorraquídeo (LCR), una mielinización normal de la sustancia blanca y una normalización del desarrollo motor en dos niños a los 90 días y 9 meses de tratamiento
• El FBX-101 ha sido bien tolerado, sin efectos adversos graves relacionados con el tratamiento y sin respuesta humoral contra el vector después de la administración intravenosa
• La empresa también presentará los datos en la Cell & Gene Meeting on the Mesa, la reunión sobre células y genes de la Alliance for Regenerative Medicine (ARM), el 12 de octubre de 2022, a las 18:15 (hora peninsular española) en Carlsbad, California

COLUMBUS, Ohio–(BUSINESS WIRE)–Forge Biologics, una organización de desarrollo y fabricación por contrato centrada en la terapia génica, ha anunciado hoy que la directora médica María Escolar, M.D, MS., presentará datos clínicos actualizados del ensayo clínico de fase 1/2 RESKUE para FBX-101 –la novedosa terapia génica de la empresa para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Krabbe– durante el 29.º congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT), que se celebrará del 11 al 14 de octubre de 2022 en Edimburgo (Escocia).

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