Resumen: Forge Biologics presenta en el Simposio anual de la SSIEM datos clínicos positivos sobre el desarrollo cerebral y la función motora del novedoso ensayo de terapia génica de fase 1/2 RESKUE en pacientes con la enfermedad de Krabbe

• Los datos clínicos de FBX-101 que demuestran la seguridad y la eficacia inicial del ensayo RESKUE se presentan en el Simposio anual de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) de 2022
• FBX-101 es una terapia génica sistémica con AAV tras un trasplante de sangre de cordón umbilical no emparentado (“UCBT”) y ha sido bien tolerada hasta el día 180
• FBX-101 aumentó significativamente la actividad de la enzima GALC en los leucocitos y el paciente mostró una mejora de la función motora y un desarrollo cerebral normal

COLUMBUS, Ohio–(BUSINESS WIRE)–Forge Biologics, una organización de desarrollo y fabricación por contrato centrada en la terapia génica, ha anunciado hoy que la doctora María Escolar, directora médica, presentará los datos clínicos preliminares sobre el tratamiento de su primer paciente en el ensayo clínico de fase 1/2 RESKUE para FBX-101, la novedosa terapia génica de la compañía para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Krabbe.

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