La investigación de las enfermedades raras permite comprender mejor las enfermedades autoinmunes y la psoriasis.
TOKIO–(BUSINESS WIRE)–El beta glucano Neu REFIX, fabricado en Japón, ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) y la Designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation, ODD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Estas designaciones podrían contribuir a llevar los avances en los estudios preclínicos y clínicos realizados en Japón e India a ensayos clínicos en EE. UU., para su aprobación por la FDA.
El beta 1,3-1,6 glucano Neu-REFIX es un exopolisacárido producido por la cepa N-163 de Aureobasidium Pullulans, disponible como suplemento alimenticio de administración oral, libre de alergenos, que ha demostrado ser seguro, con los siguientes potenciales en DMD:
- Eficacia independiente en la reducción de la inflamación y fibrosis del músculo esquelético en ratones mdx
- Mejora de la regeneración muscular en ratones mdx durante 45 días
- Disminución de la puntuación de fatiga en el estudio preclínico
- Clínicamente seguro como coadyuvante junto con distintos regímenes de tratamiento estándar
- Eficacia de la mejora en los niveles de distrofina plasmática en un estudio clínico de 45 días de duración
- Detención de la progresión de la enfermedad en un ensayo clínico de seis meses, de forma segura
- Reconstitución beneficiosa del microbioma intestinal en pacientes con DMD
- Mejora clínica en pacientes con distrofia muscular de cintura (LGMD)
- Reducción de la fibrosis miocárdica en ratones mdx
Los resultados de la investigación del proceso iniciado en 2009 se han publicado en revistas especializadas y conferencias, incluida la Conferencia conjunta del Centro Asiático y Oceánico de Miología y la Sociedad Muscular Japonesa, AOMC-JMS 2024.
La DMD es una enfermedad genética rara que afecta a 1 de cada 5000 nacimientos masculinos y a cerca de 5000 pacientes en Estados Unidos. Los potenciales antiinflamatorios de Neu-REFIX documentados en la enfermedad rara DMD han allanado el camino para ampliar la investigación e incluir enfermedades autoinmunes, enfermedades raras como la esclerosis múltiple y también enfermedades comunes de la piel como la psoriasis vulgar como coadyuvante modificador de la enfermedad.
Neu-REFIX es un suplemento alimenticio producido en Japón y disponible comercialmente desde 2018. Es un aditivo alimentario según las normas japonesas. No es un medicamento o remedio para ninguna enfermedad, ni un agente de diagnóstico o prevención de enfermedades. Los resultados de la investigación no deben interpretarse como consejo médico. La información se difunde para obtener el apoyo pertinente de organizaciones con sinergia para emprender ensayos clínicos y obtener la aprobación de las agencias reguladoras. Las designaciones RPDD y ODD, si bien no son aprobaciones, se consideran una validación de nuestro enfoque que tiene varias ventajas de exclusividad de mercado, acceso a subvenciones y apoyo a la investigación, así como un progreso acelerado.
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