- Los resultados de un análisis preespecificado en el ensayo de fase 3 LUCIDITY muestran una reducción del biomarcador de neurodegeneración (NfL) del mal de Alzheimer en personas que reciben 16 mg al día de HMTM respecto de los grupos de control
- HMTM es un fármaco oral con un perfil de seguridad sólido
- Los resultados se anunciaron en una presentación oral en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer (AAIC) 2023
ABERDEEN, Escocia–(BUSINESS WIRE)–TauRx Pharmaceuticals Ltd., líder global en investigaciones basadas en la proteína tau para el mal de Alzheimer, anunció hoy los resultados de un análisis preespecificado del ensayo de fase 3 LUCIDITY que midió el impacto de HMTM sobre la cadena ligera de neurofilamentos (NfL), un biomarcador establecido de la neurodegeneración cerebral. La concentración en sangre de NfL exhibió una reducción estadísticamente significativa del 93 % en el cambio durante 12 meses en participantes que recibieron una dosis de 16 mg al día de HMTM en relación con el grupo de control, que exhibió una correlación significativa de un biomarcador de proteína tau (p-tau 181) en sangre.
Los neurofilamentos y las proteínas tau son fundamentales para la estructura y el funcionamiento de las neuronas en el cerebro. En el mal de Alzheimer, la proteína tau se agrega para formar fibrilas tóxicas que dañan las neuronas. La extensión de este daño puede medirse por la cantidad de filtración de proteína de neurofilamento en el torrente sanguíneo. Es sabido que la concentración de NfL en sangre se correlaciona con la patología de la proteína tau, la enfermedad grave y, por lo tanto, el deterioro cognitivo y la atrofia cerebral en el mal de Alzheimer. El HMTM, un inhibidor de la agregación de proteína tau, se diseñó para reducir la patología de la proteína tau en el mal de Alzheimer. Los cambios en la concentración de NfL provocados por el HMTM indican un impacto directo en la patología de la enfermedad.
“NfL es un biomarcador muy estudiado, con amplia capacidad de aplicación en diferentes trastornos neurológicos, entre ellos el mal de Alzheimer”, afirmó Henrik Zetterberg, profesor de neuroquímica del Instituto de Neurología Queen Square de la UCL. “La práctica clínica viene esperando hace décadas el descubrimiento de avances significativos para las necesidades no satisfechas de las personas con mal de Alzheimer. Estos nuevos resultados ponen de manifiesto aún más la importancia de los NfL como biomarcador del mal de Alzheimer, tanto para el diagnóstico como para la medición del efecto del tratamiento”.
“Los resultados de NfL demuestran que un fármaco dirigido a la patología de la proteína tau reduce la neurodegeneración que subyace al deterioro clínico en el mal de Alzheimer”, señaló Claude Wischik, presidente ejecutivo de TauRx. “Esto nos acerca un paso más a la posibilidad de ofrecer una nueva opción de tratamiento efectiva para las personas con mal de Alzheimer. Debido a que se administra en forma de comprimido y posee un perfil de seguridad sólido, el HMTM podría estar disponible rápidamente para las personas que necesitan un tratamiento de fondo para la enfermedad”.
TauRx enviará los resultados de HMTM de LUCIDITY y ensayos anteriores para su aprobación regulatoria en los Estados Unidos, el Reino Unido y otros territorios.
Para más información, visite https://taurx.com/ o https://aaic.alz.org/program/scientific-sessions.asp.
EL ENSAYO LUCIDITY
LUCIDITY es un ensayo clínico de fase 3 controlado doble ciego que se extendió por 12 meses, seguido de otro periodo de 12 meses durante el cual todos los participantes recibieron 16 mg al día de HMTM. El ensayo investigó los cambios en distintos resultados clínicos y de biomarcadores al comparar una dosis de 16 mg al día de HMTM con cloruro de metiltionina (MTC) en una dosis de 4 mg dos veces a la semana como grupo de control durante los primeros 12 meses. Los NfL fueron el principal objetivo de marcador en sangre en este estudio. El ensayo LUCIDITY ya ha finalizado, y TauRx está preparando publicaciones para informar tanto los datos de NfL como los datos completos de los 24 meses.
PATOLOGÍA DE LA PROTEÍNA TAU EN EL MAL DE ALZHEIMER
Los factores vinculados con la edad provocan errores en el pliegue y agregación de proteínas tau, con la consecuente formación de marañas de proteínas tau en la enfermedad de Alzheimer. La agregación de proteínas tau comienza muchos años antes de que aparezcan síntomas de demencia. La patología de agregación de proteínas Tau se correlaciona con el deterioro clínico (pérdida de memoria y capacidad de cuidar de sí mismo) que suele observarse en personas con mal de Alzheimer, y se establece como una meta de tratamiento. El HMTM funciona mediante la inhibición de la agregación patológica de la proteína tau.
ACERCA DE TAURX PHARMACEUTICALS LTD
TauRx se fundó en 2002 en Singapur, y sus centros de operaciones e investigación principales se encuentran en Aberdeen (Reino Unido). La empresa dedicó las últimas dos décadas al desarrollo de tratamientos y diagnósticos para el mal de Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas provocadas por la patología de agregación de proteínas.
El mal de Alzheimer es una de las principales causas de discapacidad y muerte en todo el mundo, y uno de los problemas de salud pública más importantes que deben enfrentarse a nivel global. TauRx contribuirá con el abordaje de esta necesidad no satisfecha aportando los datos de LUCIDITY y solicitando aprobaciones regulatorias, en línea con sus planes generales de que el HMTM esté disponible para los pacientes y de continuar con el desarrollo clínico en otras enfermedades neurodegenerativas relacionadas. https://www.taurx.com
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