Ferring presenta, en el ACG 2021, el premiado análisis de resultados en el mundo real del bioterapéutico en investigación basado en la microbiota, RBX2660

• Un nuevo análisis retrospectivo descubrió que RBX2660 demostró resultados de eficacia y seguridad entre una población del mundo real de pacientes con C. difficile(CDI), incluyendo aquellos con comorbilidades previamente excluidas de los ensayos clínicos
• El análisis se suma al conjunto de evidencias de eficacia y seguridad de RBX2660 a través de análisis prospectivos y retrospectivos, y de diversas poblaciones de pacientes

PARSIPPANY, Nueva Jersey–(BUSINESS WIRE)–Ferring Pharmaceuticals y Rebiotix, una empresa de Ferring, han anunciado hoy los resultados de dos análisis retrospectivos clave en el congreso anual del American College of Gastroenterology 2021. Uno de los análisis evaluó la seguridad y la eficacia del RBX2660 en investigación entre una amplia cohorte de pacientes con CDI con comorbilidades que se encuentran comúnmente en los pacientes con CDI, y fue reconocido con un Premio Presidencial de Pósteres por la investigación de alta calidad, novedosa, única e interesante.

Mientras que los criterios de elegibilidad en los ensayos clínicos prospectivos a menudo se definen estrechamente para incluir a los pacientes diagnosticados sólo con CDI, este análisis permitió a los investigadores evaluar el impacto de RBX2660 en una población de pacientes que refleja mejor el entorno del mundo real. En el análisis, 94 participantes con afecciones comórbidas comúnmente encontradas en personas con CDI recurrente (rCDI) fueron tratados con RBX2660 bajo una política de Discreción de Aplicación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). El análisis mostró una tasa de éxito del tratamiento del 82,8%, sin diferencias observables entre los participantes que recibieron una dosis (83,3%) frente a dos dosis (82,5%). El éxito del tratamiento se definió como la ausencia de recurrencia de la CDI a las 8 semanas de la administración de RBX2660. Entre los participantes que respondieron al tratamiento después de la primera dosis, el 88,7% demostró una respuesta clínica sostenida hasta los seis meses. Los resultados de seguridad en este análisis del mundo real fueron comparables a los de los estudios prospectivos, y la mayoría de los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento fueron de gravedad leve a moderada.¹

“Los resultados de este estudio retrospectivo proporcionan información adicional crítica sobre RBX2660, ya que apoya el concepto de que los datos observados en ensayos clínicos prospectivos bien controlados pueden ser replicables en un entorno del mundo real”, dijo Paul Feuerstadt, MD, FACG, AGAF, Facultad de Medicina de la Universidad de Yale. “Esta investigación demuestra que, incluso con criterios de elegibilidad amplios, RBX2660 tuvo un rendimiento similar al de la inclusión más estrecha y limitada de los ensayos de fase 2 y 3. Este estudio retrospectivo incluyó a pacientes con diferentes comorbilidades que son más representativos de la población que vive con C. difficile y sigue siendo vulnerable al ciclo debilitante de la recurrencia.”

Las condiciones comórbidas representadas en esta población incluían: enfermedad por reflujo gastroesofágico (47,9%); síndrome del intestino irritable (17%); gastritis (11,7%); estreñimiento (8,5%); colitis microscópica (7,4%); diverticulitis (6,4%); enfermedad de Crohn (5,3%); y colitis ulcerosa (4,3%).¹

En un segundo resumen, los investigadores llevaron a cabo una comparación en el mundo real de las tasas de resultados y la utilización de recursos sanitarios entre los pacientes de 65 años o más que tuvieron al menos un episodio de CDI con o sin EII concurrente. El análisis, basado en datos de Medicare analizados entre 2009 y 2017, incluyó un total de 497.489 pacientes con CDI, incluyendo 36.059 diagnosticados con EII. En general, la tasa de mortalidad entre los pacientes con CDI fue mayor entre los que no tenían EII coexistente, incluyendo la enfermedad de Crohn (EC) (42,9% frente al 34,7% con EC; p<0,0001) y la colitis ulcerosa (CU) (42,9% frente al 40,0% con CU; p<0,0001). Entre los pacientes con EII, la mortalidad fue mayor entre aquellos con ICD primaria (EC 37,6%; CU 44,6%) frente a la ICD recurrente (EC 28,7%; CU 31,1%; p<0,001).²

Si bien todos los grupos estudiados tuvieron altas tasas de hospitalización -entre el 86% y el 99% (p<0,0001)-, los que padecían ICD y EII utilizaron más recursos sanitarios, incluyendo estancias hospitalarias más largas y mayores tasas de reingreso a los 30 días. Entre los pacientes que fallecieron, los que padecían ICD y CU tuvieron unos costes mensuales significativamente mayores que los que padecían EC. Los investigadores señalaron que, dado su elevado riesgo, es probable que los pacientes con CDI y EII sean identificados más rápidamente y requieran más recursos para estabilizar ambas afecciones, lo que puede explicar las menores tasas de mortalidad pero el mayor uso de recursos sanitarios.²

Sobre el microbioma intestinal y la infección por C. difficile

La infección por C. difficile (CDI) es una enfermedad grave y potencialmente mortal que afecta a personas de todo el mundo. La bacteria de C. difficile provoca síntomas debilitantes como diarrea intensa, fiebre, sensibilidad o dolor de estómago, pérdida de apetito, náuseas y colitis (una inflamación del colon).³Declarada una amenaza para la salud pública por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) de EE. UU., que requiere una acción urgente e inmediata, la CDI causa cada año, sólo en EE. UU., alrededor de medio millón de enfermedades y decenas de miles de muertes.^3,4,5

La infección por C. difficile a menudo es el inicio de un círculo vicioso de recidivas, lo que supone una importante carga para los pacientes y el sistema sanitario.^6,7Hasta el 35% de los casos de ICD reaparecen tras el diagnóstico inicial^8,9y las personas que han tenido una recidiva tienen un riesgo significativamente mayor de sufrir nuevas infecciones.^10,12,12,13 Después de la primera recidiva, se ha estimado que hasta el 60% de los pacientes pueden desarrollar una recidiva posterior.¹⁴

La infección recurrente por C. difficile (rCDI) se asocia con alteraciones del microbioma intestinal, o “disbiosis”. El microbioma intestinal es una comunidad microbiana muy diversa que desempeña un papel esencial en la salud humana. Cada vez hay más pruebas que demuestran que cuando hay una alteración de la composición y/o la diversidad del microbioma intestinal, puede haber un riesgo asociado de enfermedades graves, incluida la CDI. El tratamiento estándar actual para la IDCr son los antibióticos, que no abordan la disbiosis subyacente ni restauran el microbioma intestinal.¹⁴Se ha demostrado que el uso de antibióticos altera la ecología del microbioma intestinal y es un factor de riesgo predominante para la IDCr.^8,9,15

La restauración del microbioma intestinal se acepta cada vez más como una opción de tratamiento prometedora para la infección recurrente por C. difficile.¹⁶

Acerca de RBX2660

RBX2660 es una posible terapia biológica viva basada en la microbiota, la primera en su clase, que se encuentra en estudio con el objetivo de suministrar un amplio conjunto de microbios diversos al intestino, para reducir la infección recurrente por C. difficile. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido a RBX2660 las designaciones de «Fast Track» (vía rápida), «Orphan» (medicamento huérfano) y «Breakthrough Therapy» (terapia innovadora). El programa central de fase 3 se basa en casi una década de investigación con sólidos datos clínicos y del microbioma recogidos en seis estudios clínicos controlados con más de 1000 participantes.

Acerca de Ferring Pharmaceuticals

Ferring Pharmaceuticals es un grupo biofarmacéutico especializado, impulsado por la investigación, que se compromete a ayudar a personas de todo el mundo a formar familias y vivir mejor. Con sede en Saint-Prex (Suiza), Ferring es líder en medicina reproductiva y salud materna, así como en áreas de especialidad dentro de la gastroenterología y la urología. Ferring lleva más de 50 años desarrollando tratamientos para madres y bebés y cuenta con una cartera que abarca desde la concepción hasta el nacimiento. Fundada en 1950, la empresa privada Ferring emplea actualmente a unas 6.500 personas en todo el mundo, tiene filiales propias en casi 60 países y comercializa sus productos en 110 países. El Instituto de Investigación Ferring Inc. (FRI), con sede en San Diego (Estados Unidos), forma parte de la unidad Global Drug Discovery & External Innovation, que es el motor de investigación e ideas de Ferring Pharmaceuticals. El FRI es una parte integral de la organización de I+D de Ferring, que se centra en el descubrimiento y desarrollo temprano de fármacos. Más información en www.ferring.com o conéctese con nosotros en Twitter, Facebook,Instagram, LinkedIn y YouTube.

Ferring se ha comprometido a explorar el vínculo crucial entre el microbioma y la salud humana, empezando por la amenaza de la infección recurrente por C. difficile. Con la adquisición en 2018 de Rebiotix y varias otras alianzas, Ferring es un líder mundial en la investigación del microbioma, desarrollando nuevas terapias basadas en el microbioma para abordar importantes necesidades no cubiertas y ayudar a las personas a vivir mejor. Conéctese con nosotros en nuestros canales dedicados al desarrollo de terapias del microbioma en Twitter y LinkedIn.

Acerca de Rebiotix

Rebiotix Inc, una empresa de Ferring, es una compañía de microbioma clínico en fase avanzada centrada en aprovechar el poder del microbioma humano para revolucionar el tratamiento de enfermedades difíciles. Rebiotix cuenta con una amplia gama de productos farmacéuticos en investigación basados en su plataforma pionera de medicamentos MRT^TM basados en la microbiota. La plataforma consiste en tecnologías de fármacos en investigación diseñadas para rehabilitar potencialmente el microbioma humano mediante la administración de un amplio consorcio de microbios vivos en el tracto intestinal del paciente. Para obtener más información sobre Rebiotix y su proyecto de terapias dirigidas al microbioma humano para diversas enfermedades, visite www.rebiotix.com o conéctese con nosotros en Twitter, Facebook, LinkedIn y YouTube.

Acerca de ACG

El Colegio Americano de Gastroenterología (ACG) es un líder reconocido en la educación de los profesionales gastrointestinales (GI) y del público en general sobre los trastornos digestivos. Nuestra misión es avanzar en la atención de clase mundial para los pacientes con trastornos gastrointestinales a través de la excelencia, la innovación y la promoción en las áreas de investigación científica, educación, prevención y tratamiento. Puede encontrar más información en www.gi.org.

Referencias:

1. Feuerstadt, P, Harvey, A, Bancke, L. RBX2660, un bioterapéutico en investigación basado en la microbiota viva, mejora los resultados de la infección por Clostridioides difficile en una población del mundo real: un estudio retrospectivo del uso bajo la discreción de la aplicación. Presentado en la Reunión Científica Anual y Curso de Postgrado del ACG 2021. 22-27 de octubre de 2021. Póster #P2217.
2. Feuerstadt, P, Dahdal, D., Wong, A., et al. Una comparación real de la mortalidad, la utilización de recursos sanitarios y los costes entre los beneficiarios de Medicare con infección por Clostridioides difficile (CDI) con y sin enfermedad inflamatoria intestinal (EII). Presentado en la Reunión Científica Anual y Curso de Postgrado del ACG 2021. 22-27 de octubre de 2021. Póster #2611.
3. Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. ¿Qué es el C. Diff? 17 de diciembre de 2018. Disponible en: https://www.cdc.gov/cdiff/what-is.html.
4. Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. Mayores amenazas y datos, 14 de noviembre de 2019. Disponible en: https://www.cdc.gov/drugresistance/biggest-threats.html
5. Fitzpatrick F, Barbut F. Romper el ciclo de recurrencia de Clostridium difficile. Clin Microbiol Infect. 2012;18(suppl 6):2-4.
6. Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. 24 de junio de 2020. Disponible en: https://www.cdc.gov/drugresistance/pdf/threats-report/clostridioides-difficile-508.pdf.
7. Feuerstadt P, et al. J Med Econ.2020;23(6):603-609.
8. Lessa FC, Mu Y, Bamberg WM, et al. La carga de la infección por Clostridium difficile en los Estados Unidos.N Engl J Med. 2015;372(9):825-834.
9. Cornely OA, et al. Tratamiento de la primera recurrencia de infección por Clostridium difficile Fidaxomicina frente a Vancomicina.Enfermedades Infecciosas Clínicas. 2012;55(S2):S154–61.
10. Riddle DJ, Dubberke ER. Infección por Clostridium difficile en la unidad de cuidados intensivos. Infect Dis Clin North Am. 2009;23(3):727-743.
11. Nelson WW, et al. Utilización de los recursos sanitarios y costes de la infección recurrente por Clostridioides difficile en los ancianos: una reivindicación del mundo real.J Manag Care Spec Pharm. Publicado en línea el 11 de marzo de 2021.
12. Kelly, CP. ¿Podemos identificar a los pacientes con alto riesgo de infección recurrente por Clostridium difficile? Clin Microbiol Infect. 2012; 18 (Suppl. 6): 21–27.
13. Smits WK, et al. Infección por Clostridium difficile.Nat Rev Dis Primers. 2016;2:16020. doi: 10.1038/nrdp.2016.20.
14. Leong C, Zelenitsky S. Estrategias de tratamiento para la infección recurrente por Clostridium difficile. Can J Hosp Pharm. 2013;66(6):361-368.
15. Langdon A, Crook N, Dantas G. Los efectos de los antibióticos en el microbioma a lo largo del desarrollo y los enfoques alternativos para la modulación terapéutica. Genome Med. 2016;8(1):39.
16. van Nood E, Vrieze A, Nieuwdorp M, et al. Infusión duodenal de heces de donante para la recidiva de Clostridium difficile.N Engl J Med. 2013;368(5):407-415.

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