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Emendo Biotherapeutics presentó datos preclínicos para el tratamiento de la neutropenia congénita grave relacionada con ELANE utilizando un enfoque de edición específico para alelo, generando una composición de edición altamente específica que logra tanto la ausencia de objetivos fuera de la línea como la completa especificidad alélica, en una presentación oral de Rafi Emmanuel, Ph.D., vicepresidente ejecutivo de I+D de Emendo, en el Congreso anual de la ASGCT
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Emendo también presentó tres póster en la ASGCT, destacando las aplicaciones de la nucleasa PAM no NGG de Emendo en inmunooncología, una solución de edición de genes para mejorar la expresión de LDLR y aumentar la captación de LDL-C en la hipercolesterolemia familiar, y los desafíos e inconsistencias en la clasificación del subtipo de nucleasa asociada a CRISPR de tipo II.
NUEVA YORK–(BUSINESS WIRE)–
Las tecnologías de edición génica CRISPR de nueva generación de Emendo Biotherapeutics logran resultados revolucionarios con un enfoque específico de alelo para la neutropenia congénita grave relacionada con ELANE, tal y como se presentó en el Congreso anual de la ASGCT
Emendo Biotherapeutics ha presentado los resultados de sus enfoques de edición genética de próxima generación basados en CRISPR para varias indicaciones en una presentación oral y tres póster en el 25.º Congreso anual de la American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), que se celebra del 16 al 19 de mayo de 2022 en Washington, D.C.
Emendo presentó los datos preclínicos para el tratamiento de la neutropenia congénita grave relacionada con ELANE, utilizando un enfoque de edición específico para el alelo, que desvela el poder de las plataformas tecnológicas duales de Emendo que permiten el desarrollo de una composición de edición altamente específica que demuestra que no hay actividad fuera de los objetivos (off-target) y una especificidad alélica completa. De manera significativa, la ausencia de objetivos no deseados lograda por la nucleasa OMNI, diseñada y optimizada por Emendo, también eliminó cualquier translocación. Las células CD34+ editadas derivadas de pacientes se diferenciaron normalmente en neutrófilos tanto in vitro como in vivo, mostrando un injerto completo y la reconstitución de todos los linajes sanguíneos, como se requiere para el efecto terapéutico deseado.
“La neutropenia congénita grave basada en ELANE, la indicación principal de Emendo, es una enfermedad devastadora que afecta a los pacientes pediátricos y que hasta ahora es incurable”, comenta David Baram, Ph.D., presidente y CEO de Emendo Biotherapeutics. “Estamos entusiasmados con el tratamiento potencialmente curativo desarrollado por nuestro equipo y nos complace presentar nuestros resultados preclínicos para este programa y otras aplicaciones diversas de nuestras plataformas tecnológicas de edición genética dual en la reunión de la ASGCT de este año. Y, por supuesto, esperamos con interés el debate generado por nuestros descubrimientos en torno a las clasificaciones de las nucleasas CRISPR de tipo II, que prometen ser pioneras en este campo”, añade.
Varios directivos del equipo de I+D de Emendo Biotherapeutics, entre los que se encuentran el director de tecnología, Lior Izhar, Ph.D., y el vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo, Rafi Emmanuel, Ph.D., presentaron la investigación de Emendo de forma presencial en el congreso.
Presentación de la sesión
Título: A Novel Engineered CRISPR-Associated Nuclease Accurately Removes ELANE Mutated Allele and Shifts HSC Differentiation Towards Neutrophils in Severe Congenital Neutropenia
Título de la sesión: Gene Therapy for Immunologic Diseases
Fecha y hora de la sesión: Martes, 17 de mayo, 2022 15:45 – 17:30
Hora de la presentación: 15:45 – 16:00
Sala: sala 202
Número final de resumen: 482
Presentaciones póster
Título: A Unique CRISPR-Based Nuclease with a Non-NGG PAM Efficiently Targets Multiple Exclusive Genomic Sites for Immuno-Oncology Based Therapy
Título de la sesión: Cancer – Targeted Gene and Cell Therapy I
Fecha y hora de la sesión: Lunes, 16 de mayo, 2022 17:30 – 18:30
Número de póster: M-215
Sala: Pabellón D
Número final de resumen: 334
Título: CRISPR-Based Gene Editing Enhances LDLR Expression and Boosts LDL-C Uptake in Familial Hypercholesterolemia
Título de la sesión: Metabolic, Storage, Endocrine, Liver and Gastrointestinal Diseases II
Fecha y hora de la sesión: Miércoles, 18 de mayo, 2022 17:30 – 18:30
Número de póster: W-125
Sala: Pabellón D
Número final de resumen: 999
Título: Challenges and Inconsistencies in Type II CRISPR-Associated Nuclease Subtype Classification
Título de la sesión: Gene Targeting and Gene Correction II
Fecha y hora de la sesión: Martes, 17 de mayo, 2022 17:30 – 18:30
Número de póster: Tu-61
Sala: Pabellón D
Número final de resumen: 556
Acerca de Emendo Biotherapeutics
Emendo Biotherapeutics, filial de AnGes, Inc., es una empresa de edición genética CRISPR de nueva generación que aprovecha plataformas tecnológicas propias dobles para permitir la edición genética de alta precisión en todo el genoma. La novedosa plataforma de descubrimiento de nucleasas de Emendo amplía la gama de objetivos del genoma, mientras que su plataforma de optimización de objetivos específicos permite una edición muy precisa, incluida la edición específica de alelos, manteniendo una alta eficiencia. Las capacidades de las plataformas tecnológicas OMNI, junto con la profunda experiencia en medicina genómica, ingeniería de proteínas y desarrollo terapéutico, proporcionan a Emendo una ventaja única a la hora de abordar indicaciones dentro de la hematología, la oncología, la oftalmología y otras áreas de enfermedad. Para más información, visite www.emendobio.com.
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