– Presentación de lecciones clave a partir de datos del mundo real y estudios retrospectivos de nueve resúmenes en la 62.°Reunión y Exposición Anual de la ASH, a celebrarse en forma virtual este año
– Takeda continúa recopilando y aplicando evidencia del mundo real en el tratamiento de la hemofilia, la enfermedad de von Willebrand (VWD) y la anemia falciforme (SCD), también sigue logrando avances en el tratamiento personalizado en el marco de su compromiso continuo con las personas que viven con trastornos hemorrágicos.
CAMBRIDGE, Mass. & OSAKA, Japón–(BUSINESS WIRE)–Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE:TAK) (“Takeda”), presentó hoy cinco pósteres sobre hematología y cuatro resúmenes en la 62.°Reunión Anual y Exposición de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology, ASH) que resaltan su compromiso en el avance de tratamientos para trastornos hemorrágicos raros. Takeda también presentará datos de su cartera y canal más amplios sobre hematología en la conferencia. Puede encontrar más información aquí.
Evidencias del mundo real demuestran la importancia de la atención centrada en el paciente
Las evidencias del mundo real (RWE) obtenidas a partir de estudios sobre trastornos hemorrágicos raros demostraron el papel vital que juegan la comprensión de los patrones de atención y la experiencia holística del paciente fuera de los rigurosos estudios clínicos para el avance de tratamientos centrados en el paciente en afecciones de trastornos hemorrágicos raros. Diversos estudios de Takeda, presentados en la ASH, generan evidencias del mundo real para comprender mejor la gestión clínica del tratamiento y los resultados asociados a la enfermedad en hemofilia A y VWD.
“La evidencia del mundo real permite a los profesionales de la atención médica comprender cómo funciona la medicación en la práctica clínica de rutina y puede desarrollar un tratamiento centrado en el paciente para trastornos hemorrágicos”, señaló el Dr. Michael Tarantino, director ejecutivo, director médico y presidente del Instituto de Trastornos Hemorrágicos y de Coagulación y profesor de Pediatría y Medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de Illinois. “Por ejemplo, los datos del mundo real presentados en la ASH describen datos de satisfacción de los pacientes con ADYNOVATE. Estos datos nos ayudan a comprender mejor la verdadera experiencia del paciente al usar nuestros productos”.
Los conocimientos que se generan a partir de la RWE en la ASH 2020 se capturan en los siguientes pósteres:
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ADYNOVATE [factor antihemofílico (recombinante), PEGilado]y hemofilia A:
- El póster “ATHN-2: Dosing, Patient Satisfaction and Other Patient-Reported Outcomes after Switching to Rurioctocog Alfa Pegol in ATHN 2: A Longitudinal, Observational Study of Previously Treated Hemophilia Patients Switching Coagulation Replacement Factor Products” (póster 870) destaca los hallazgos de la observación longitudinal de pacientes que recibieron tratamiento previo con medicamentos para la hemofilia A y cambiaron a rurioctocog alfa pegol para la identificación de regímenes de dosis, satisfacción del paciente respecto al cambio de tratamiento y el impacto en la salud y productividad en general.
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ADVATE® [factor antihemofílico (recombinante)]y hemofilia A:
- El póster “Effectiveness and safety outcomes in patients with hemophilia A receiving antihemophilic factor (recombinant) for at least 5 years in a real-world setting: 6-year interim analysis of the AHEAD International and German studies” (póster 2698) evalúa la efectividad y la seguridad a largo plazo en pacientes con hemofilia A (HA) tratados con ADVATE durante más de cinco años en un entorno del mundo real.
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FEIBA® (complejo coagulante anti-inhibidor):
- La publicación “Real-world clinical management of patients with congenital hemophilia and inhibitors: interim analysis of the FEIBA Global Outcome study (FEIBA GO),” (publicación en línea únicamente) evalúa la seguridad a largo plazo y la efectividad en el mundo real del concentrado de complejo protrombínico activado como profilaxis (aPCC) o tratamiento según necesidad observado en FEIBA GO en pacientes con hemofilia A o B congénita con inhibidores (PwHI) en distintos entornos clínicos.
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Enfermedad de von Willebrand: Pósteres que presentan datos de dos estudios con el objetivo de desarrollar conocimientos científicos y comprender la enfermedad de von Willebrand (VWD), incluidos los siguientes análisis retrospectivos:
- El póster “Characterization of Hysterectomy in Women with VWD Using Data from a US Medical Claims Database” (póster 1794) usa datos de afirmaciones médicas para evaluar las tasas de histerectomía/UA en mujeres antes y después del diagnóstico de VWD y evaluar la histerectomía/UA (incluida la edad en el procedimiento) en mujeres con VWD en comparación con mujeres sin trastorno hemorrágico.
- La publicación “Retrospective chart review of gastrointestinal bleeding in patients with von Willebrand Disease” (publicación en línea únicamente) pretende describir los antecedentes naturales del tratamiento y la gestión de la hemorragia GI en pacientes con VWD, al comparar pacientes con antecedentes de hemorragia GI con aquellos que experimentan su primera hemorragia GI a los cinco años de la revisión de este cuadro.
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Anemia falciforme:
- La publicación “Prevalence of vaso-occlusive crises (VOCs) in patients with sickle cell disease: A retrospective US claims database analysis” (publicación en línea únicamente) es un análisis retrospectivo de base de datos que clasifica las características demográficas y clínicas de pacientes con anemia falciforme.
Avance en el tratamiento personalizado de trastornos hemorrágicos
Además del conjunto de evidencias del mundo real en la ASH 2020, Takeda destaca su compromiso con el avance de tratamientos individualizados en enfermedades hematológicas raras, al enfatizar la importancia de un régimen de dosis personalizado para la hemofilia en base a los distintos perfiles farmacocinéticos (PK) de los pacientes, las preferencias del paciente respecto al tratamiento de la hemofilia A y los datos demográficos clínicos del paciente en anemia falciforme (SCD). Para VWD, hemos hecho grandes progresos en el avance de un régimen de dosis basado en PK, pero estamos analizando una variedad de características personales, como el peso corporal, para avanzar en el aspecto farmacocinético del tratamiento de VWD.
“Los tratamientos personalizados tienen el potencial de impulsar mejores resultados y mejorar, a la vez, tanto la experiencia de los pacientes como de los proveedores de atención médica”, señala Wolfhard Erdlenbruch, M.D., PhD, vicepresidente, jefe de Asuntos Médicos Globales en Hematología. “En cuanto a los trastornos hemorrágicos raros, se han tomado medidas transformadoras respecto al modelado de PK para desarrollar un abordaje más personalizado de la terapia de factores, pero aún se está definiendo el camino hacia la personalización, según indican los datos de este año presentados en la ASH”.
Otros conocimientos que se presentaron en la ASH 2020:
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Enfermedad de von Willebrand:
- El póster “Assessment of rVWF pharmacokinetics in overweight and obese VWD patients using a population pharmacokinetic model” (póster 859) busca comprender cómo la relación entre el índice de masa corporal (IMC) y la farmacocinética (PK) del factor de von Willebrand (VWF) en pacientes con sobrepeso y obesos puede contribuir a la optimización de la dosis en estas poblaciones.
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Hemofilia A:
- El póster “Patient preferences for hemophilia A treatments: A discrete choice experiment” (póster 1623) midió las preferencias de pacientes para distintos tratamientos de hemofilia A, incluidos tratamientos emergentes como terapia génica. Resultados de una encuesta a pacientes con hemofilia A de moderada a grave, sin antecedentes de inhibidores de FVIII, demostraron que la frecuencia, la vía y el lugar de administración, además de los costos de bolsillo, fueron atributos del tratamiento con el mayor impacto en las preferencias de los pacientes en el tratamiento de la hemofilia A.
- La publicación “Assessing Patient Experiences with Prophylactic Treatments for Hemophilia A: Concept Elicitation for Gene Therapy” (publicación en línea exclusivamente) pretende comprender mejor las experiencias de los pacientes que viven con hemofilia A, el impacto de los tratamientos tradicionales para la hemofilia A y las percepciones de los pacientes sobre el valor potencial de la terapia génica frente a los tratamientos profilácticos tradicionales.
Acerca de ADYNOVATE/ADYNOVI
ADYNOVATE [factor antihemofílico (recombinante), PEGilado]fue autorizado por primera vez por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos. Posteriormente, obtuvo la autorización en Japón, Canadá y Colombia, y está aprobado como ADYNOVI® en los 28 Estados Miembros de la Unión Europea (UE), así como en Islandia, Liechtenstein, Noruega y Suiza. En Europa, ADYNOVI está autorizado para el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A a partir de los 12 años de edad.
Información importante sobre ADYNOVATE
Información importante sobre ADYNOVATE [factor antihemofílico (recombinante), PEGilado]
Indicaciones y limitaciones de uso
ADYNOVATE es un factor antihemofílico humano indicado para niños y adultos con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) para:
- Tratamiento según necesidad y control de episodios hemorrágicos
- Gestión perioperatoria
- Profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos
ADYNOVATE no se encuentra indicado para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand.
INFORMACIÓN IMPORTANTE Y DETALLADA SOBRE RIESGOS
CONTRAINDICACIONES
Reacción anafiláctica previa a ADYNOVATE, a la molécula original (ADVATE [factor antihemofílico (recombinante)]), a la proteína de ratón o hámster, o a los excipientes de ADYNOVATE (por ej.: Tris, manitol, trehalosa, glutatión y/o polisorbato 80).
PRECAUCIONES Y ADVERTENCIAS
Reacciones de hipersensibilidad
Es posible la aparición de reacciones de hipersensibilidad al ADYNOVATE. Se informaron reacciones de hipersensibilidad alérgicas, entre ellas la anafilaxis, con otros productos con el factor antihemofílico VIII recombinante, incluida la molécula original, ADVATE. Los primeros signos de una reacción de hipersensibilidad que pueden progresar a anafilaxis pueden incluir angioedema, opresión en el pecho, disnea, sibilancia, urticaria y prurito. Si ocurre una reacción de hipersensibilidad, se debe interrumpir la administración de inmediato e iniciar el tratamiento adecuado.
Anticuerpos neutralizantes
Puede producirse la formación de anticuerpos neutralizantes (inhibidores) del factor VIII luego de la administración de ADYNOVATE. Controlar a los pacientes regularmente para detectar el desarrollo de inhibidores del factor VIII con observaciones clínicas y análisis de laboratorio adecuados. Realizar un ensayo que mida la concentración del inhibidor del factor VIII si el nivel del factor VIII en plasma no aumenta como se espera o si no se logra controlar la hemorragia con la dosis esperada.
REACCIONES ADVERSAS
Las reacciones adversas más frecuentes (≥1 % de los participantes) informadas en los estudios clínicos fueron dolor de cabeza y náuseas.
Para obtener más información, consulte el Resumen de las características del producto ADYNOVI aquí.
Por información de seguridad específica para EE. UU., consulte la Información de prescripción de EE. UU. para ADYNOVATE aquí.
ACERCA DE ADVATE
ADVATE es un producto FVIII recombinante completo (derivado del gen completo FVIII) procesado sin la adición de compuestos sanguíneos. ADVATE se encuentra aprobado en la Unión Europea para el tratamiento y la profilaxis del sangrado en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) en todos los grupos etarios.
Actualmente, ADVATE se encuentra aprobado en más de 70 países en todo el mundo, entre ellos, Estados Unidos, Canadá, 28 países de la Unión Europea, Argelia, Argentina, Australia, Baréin, Brasil, Brunei, Chile, China, Colombia, Ecuador, países del Consejo de Cooperación del Golfo Pérsico (GCC), Hong Kong, Islandia, India, Iraq, Israel, Japón, Kazajistán, Kuwait, Macao, Malasia, México, Marruecos, Nueva Zelanda, Noruega, Panamá, Puerto Rico, Qatar, Rusia, Arabia Saudita, Serbia, Singapur, Corea del Sur, Surinam, Suiza, Taiwán, Tailandia, Túnez, Turquía, Emiratos Árabes Unidos, Ucrania, Uruguay, Venezuela y Vietnam.
Información importante sobre ADVATE
Información importante de ADVATE [factor antihemofílico (recombinante)]
Indicaciones
ADVATE es un factor antihemofílico recombinante indicado para niños y adultos con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) para:
- El control y la prevención de episodios hemorrágicos.
- La gestión perioperatoria.
- La profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos.
ADVATE no se encuentra indicado para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand.
INFORMACIÓN IMPORTANTE Y DETALLADA SOBRE RIESGOS
CONTRAINDICACIONES
Pacientes con reacciones de hipersensibilidad potencialmente mortales, incluida anafilaxis, a proteínas de ratón o hámster u otros compuestos del producto.
PRECAUCIONES Y ADVERTENCIAS
Reacciones de hipersensibilidad
Con ADVATE, se han informado reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico, incluida anafilaxis.
Los síntomas incluyen mareo, parestesia, sarpullido, rubefacción, inflamación de la cara, urticaria, disnea, prurito y vómitos. Si se presentan síntomas de hipersensibilidad, se debe interrumpir la administración de ADVATE y administrar el tratamiento de emergencia adecuado.
Anticuerpos neutralizantes
Se informó la aparición de anticuerpos neutralizantes (inhibidores) luego de la administración de ADVATE principalmente en pacientes sin tratamiento previo (PUP) y pacientes con tratamiento mínimo previo (MTP). Controlar a todos los pacientes para detectar el desarrollo de inhibidores del factor VIII con observaciones clínicas y análisis de laboratorio adecuados. Realizar un ensayo que mida la concentración del inhibidor del factor VIII si no se obtienen los valores de actividad en plasma del factor VIII como se espera o si no se logra controlar la hemorragia con la dosis esperada.
REACCIONES ADVERSAS
- Las reacciones adversas graves que se observaron con ADVATE fueron reacciones de hipersensibilidad, incluida anafilaxis, y el desarrollo de inhibidores de título alto que requirieron tratamientos alternativos al factor VIII.
- Las reacciones adversas más frecuentes observadas en ensayos clínicos (>5 % de los participantes) fueron pirexia, dolor de cabeza, tos, nasofaringitis, artralgia, vómitos, infección de las vías respiratorias superiores, lesión de extremidades, congestión nasal y diarrea.
Para obtener más información, consulte el Resumen de las características del producto ADVATE aquí.
Por información de seguridad específica para EE. UU., consulte la Información de prescripción de EE. UU. para ADVATE aquí.
Acerca de VEYVONDI/VONVENDI
VEYVONDI se encuentra indicado en adultos (mayores de 18 años) con enfermedad de von Willebrand (VWD), cuando el tratamiento con desmopresina (DDAVP) sola resulta ineficaz o no se indica para el tratamiento de hemorragia y el tratamiento o la prevención de sangrado quirúrgico. VEYVONDI no debe usarse para el tratamiento de la hemofilia A.1
Para consultar la versión completa del Resumen de las características del producto de la UE, incluidas las indicaciones aprobadas y la información de seguridad importante sobre productos comercializados, visite aquí.
En EE. UU. el producto se encuentra aprobado con el nombre comercial VONVENDI® [factor de von Willebrand (recombinante)]y se encuentra indicado para adultos (mayores de 18 años) diagnosticados con VWD para el tratamiento según necesidad y el control de episodios hemorrágicos o la gestión perioperatoria del sangrado.
VONVENDI Información importante
Información importante de VONVENDI [factor de von Willebrand (recombinante)]
Indicaciones
VONVENDI [factor de von Willebrand (recombinante)]es un factor de von Willebrand recombinante (rVWF) indicado para adultos (mayores de 18 años) diagnosticados con la enfermedad de von Willebrand (VWD) para:
- Tratamiento según necesidad y control de episodios hemorrágicos
- Gestión perioperatoria del sangrado
Información importante y detallada sobre riesgos
CONTRAINDICACIONES
No usar en pacientes que presentaron reacciones de hipersensibilidad potencialmente mortales a VONVENDI o sus componentes (dihidro citrato trisódico, glicina, manitol, trehalosa dihidrato, polisorbato 80 y proteínas de ratón o hámster).
PRECAUCIONES Y ADVERTENCIAS
Embolismo y trombosis
Pueden ocurrir reacciones tromboembólicas, incluidas coagulación intravascular diseminada, trombosis venosa, embolismo pulmonar, infarto del miocardio y apoplejía, en particular en pacientes con factores de riesgo conocidos de trombosis, incluidos niveles bajos de ADAMTS13. Controlar la aparición de primeros síntomas y signos de trombosis como dolor, hinchazón, decoloración, disnea, tos, hemoptisis y síncope, y aplicar medidas de profilaxis contra el tromboembolismo según las recomendaciones vigentes.
En pacientes que requieren dosis frecuentes de VONVENDI en combinación con un factor VIII recombinante, controlar los niveles actividad plasmática de FVIII:C, dado que los niveles plasmáticos del factor VIII excesivos sostenidos pueden aumentar el riesgo de eventos tromboembólicos.
Uno de cada 80 participantes tratados con VONVENDI en ensayos clínicos desarrolló trombosis venosa profunda proximal en el período perioperatorio tras una cirugía de reemplazo total de cadera.
Reacciones de hipersensibilidad
Se produjeron reacciones de hipersensibilidad con VONVENDI. Las reacciones pueden incluir shock anafiláctico, urticaria generalizada, angioedema, opresión en el pecho, hipotensión, shock, aletargamiento, náuseas, vómitos, parestesia, prurito, inquietud, visión borrosa, sibilancias y/o dificultad respiratoria aguda. Interrumpir el uso de VONVENDI si ocurren síntomas de hipersensibilidad y administrar el tratamiento de emergencia apropiado.
Anticuerpos neutralizantes (inhibidores)
Pueden presentarse inhibidores del VWF y/o del factor VIII. Si no se alcanzan los niveles de actividad plasmática de VWF (VWF:RCo), realizar un ensayo apropiado para determinar la presencia de inhibidores anti-VWF o de antifactores de VIII. Considere otras opciones de tratamiento y derive a los pacientes a un médico con experiencia en la atención de VWD o hemofilia A.
En pacientes con altos niveles de inhibidores del VWF o factor VIII, el tratamiento con VONVENDI puede no ser efectivo y la infusión de esa proteína podría provocar reacciones de hipersensibilidad graves. Dado que los anticuerpos inhibidores pueden ocurrir en forma concomitante con reacciones anafilácticas, se debe evaluar a los pacientes que presenten una reacción anafiláctica para detectar la presencia de inhibidores.
REACCIONES ADVERSAS
En ensayos clínicos, las reacciones adversas más frecuentes observadas en ≥2 % de los participantes (n=80) fueron prurito generalizado, vómitos, náuseas, mareos y vértigo. Un paciente tratado con VONVENDI en un entorno perioperatorio desarrolló trombosis venosa profunda luego de una cirugía de reemplazo completo de cadera.
Para obtener más información, consulte el Resumen de las características del producto VEYVONDI aquí.
Por información de seguridad específica para EE. UU., consulte la Información de prescripción de EE. UU. para ADYNOVATE aquí.
Acerca de FEIBA (actividad de corrección del inhibidor de factor VIII)
FEIBA® (actividad de corrección del inhibidor de factor VIII) está indicado para el tratamiento de hemorragia espontánea y la cobertura de intervenciones quirúrgicas en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII y en pacientes no hemofílicos con inhibidores del factor VIII adquiridos, además de la profilaxis en pacientes con hemofilia A con inhibidores de alta correspondencia y hemorragias frecuentes en articulaciones.
Consulte el Resumen de las características del producto (SmPC) de FEIBA aquí antes de prescribir, en particular en relación a la dosis y al monitoreo del tratamiento.
Las contraindicaciones incluyen la hipersensibilidad al producto, coagulación intravascular diseminada (DIC) y trombosis y embolismo agudos (incluido infarto del miocardio).
Las reacciones adversas al fármaco (ADR) de mayor frecuencia (frecuentes, mayor o igual a de 1/100 a <1/10) fueron hipersensibilidad, dolor de cabeza, mareo, hipotensión, erupción cutánea, anticuerpo de superficie positivo de la hepatitis B.
Otros síntomas de reacciones de hipersensibilidad a productos derivados de plasma incluyen aletargamiento e inquietud.
Información importante y detallada sobre riesgos e indicaciones de FEIBA [complejo coagulante anti-inhibidor]
Indicaciones para FEIBA
FEIBA es un complejo coagulante anti-inhibidor indicado para el uso en pacientes con hemofilia A y B con inhibidores para:
- Control y prevención de episodios hemorrágicos
- Gestión perioperatoria
- Profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos.
FEIBA no está indicado para el tratamiento de episodios hemorrágicos que resulten de deficiencias en el factor de coagulación en ausencia de inhibidores del factor de coagulación VIII o IX.
Información importante y detallada sobre riesgos de FEIBA
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ADVERTENCIA: EVENTOS EMBÓLICOS Y TROMBÓTICOS
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CONTRAINDICACIONES
FEIBA está contraindicado en pacientes con:
- Antecedentes de reacciones anafilácticas o de hipersensibilidad graves a FEIBA o a sus componentes, incluidos factores del sistema de generación de cinina.
- Coagulación intravascular diseminada (DIC)
- Embolismo o trombosis aguda (incluido infarto de miocardio)
PRECAUCIONES Y ADVERTENCIAS
Pueden ocurrir eventos tromboembólicos (incluidos trombosis venosa, embolismo pulmonar, infarto de miocardio y apoplejía), en particular luego de la administración de dosis altas (>200 unidades/kg/día) y/o en pacientes con factores de riesgo trombótico.
Los pacientes con DIC, enfermedad aterosclerótica avanzada, lesión por aplastamiento, septicemia o tratamiento concomitante con factor recombinante VIIa presentan mayor riesgo de desarrollar eventos trombóticos debidos al factor tisular circulante o a la predisposición a coagulopatías. Deben evaluarse los posibles beneficios del tratamiento frente a los potenciales riesgos de estos eventos tromboembólicos.
La infusión no debe superar la dosis única de 100 unidades/kg y dosis diarias de 200 unidades/kg. La tasa máxima de infusión o inyección no debe superar las 2 unidades/kg/minuto. Controlar a los pacientes que reciban >100 unidades/kg por posible desarrollo de DIC, isquemia coronaria aguda u otros síntomas o signos de eventos tromboembólicos. Si ocurren síntomas o signos clínicos, como dolor o presión en el pecho, dificultad para respirar, alteración en la conciencia, la visión o el habla, inflamación y/o dolor en extremidades o abdomen, interrumpir la administración de FEIBA e iniciar acciones de diagnóstico y tratamiento adecuadas.
Contacts
Prensa japonesa
Kazumi Kobayashi
kazumi.kobayashi@takeda.com
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