La FDA de EE. UU. aprueba TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) de Takeda para prevenir ataques de angioedema hereditario (AEH) en niños de 2 años en adelante

• TAKHZYRO es el primer y único tratamiento profiláctico aprobado en los EE. UU. para niños de 2 a 6 años de edad con AEH^1-4
• Aprobación respaldada por la extrapolación de datos de eficacia del estudio HELP de fase 3 con datos adicionales del estudio SPRING de fase 3 en pacientes pediátricos de 2 a 12 años de edad¹
• El AEH es una enfermedad rara, debilitante y potencialmente fatal que provoca ataques de angioedema graves e impredecibles que pueden ocurrir en la etapa inicial de la niñez^5,6

OSAKA, Japón y CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos (Food and Drug Administration, FDA) de EE. UU. ha aprobado la Solicitud complementaria de licencia de productos biológicos (supplemental Biologics License Application, sBLA) para el uso extendido de TAKHZYRO^® (lanadelumab-flyo) como profilaxis para prevenir ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes pediátricos de 2 a 12 años de edad.¹ Con anterioridad a la aprobación de hoy, las únicas opciones de tratamiento de profilaxis de rutina aprobadas para niños de 6 a 12 años requerían dosis cada tres o cuatro días, y los niños de 2 a 6 años con AEH no tenían un tratamiento profiláctico aprobado, lo que convierte a TAKHZYRO en el primer tratamiento profiláctico para este grupo etario.^1-5 La dosis recomendada es una solución de 150 mg/1 mL en una jeringa ya preparada de dosis única cada cuatro semanas en pacientes entre 2 y 6 años de edad y cada dos semanas en pacientes entre 6 y 12 años.¹

Los ataques de AEH pueden presentar hinchazón grave y debilitante en el abdomen, la cara, los genitales, las manos y la garganta.^5,7 Se ha informado angioedema en las vías respiratorias superiores potencialmente fatal en pacientes de tan solo 3 años.⁶ En una encuesta de 2017 (N=445), el diagnóstico promedio de AEH llevó un promedio de 8,4 años después del inicio de los síntomas.⁸ En este estudio de pacientes con AEH, un 50 % presentó ansiedad, un 34 % tenía dificultad con la actividad social y un 58 % informó síntomas que afectaban de manera negativa su desarrollo profesional.⁸

“La aprobación de hoy de TAKHZYRO en pacientes pediátricos de tan solo 2 años representa una grata e importante adición a las opciones de tratamiento disponibles para los niños que viven con AEH”, expresó Anthony Castaldo, presidente y director ejecutivo de la Asociación de Angioedema Hereditario ( Hereditary Angioedema Association, HAEA) de los EE. UU.

La aprobación de la sBLA fue respaldada por la extrapolación de datos de eficacia del estudio HELP, un estudio de fase 3 que incluía pacientes de entre 12 y 18 años, y análisis farmacocinéticos que muestran exposición a drogas similares entre pacientes adultos y pediátricos, así como también datos de seguridad y farmacodinámicos del estudio SPRING, un ensayo abierto de fase 3 realizado en pacientes entre 2 y 12 años de edad.¹ Los objetivos primarios del estudio SPRING fueron la seguridad y la farmacocinética de TAKHZYRO.⁹ Los eventos secundarios más comunes que surgen del tratamiento y están relacionados con el mismo fueron dolor en el sitio de la inyección (29 %), eritema en el sitio de la inyección (14 %), hinchazón en el sitio de la inyección (5 %), dolor en el sitio de administración (5 %) y reacción en el sitio de la inyección (5 %).⁹ La prevención de los ataques de AEH fue medida como un objetivo secundario.⁹ TAKHZYRO redujo la tasa de ataques de AEH en pacientes pediátricos en una media de 94,8 % en comparación con la línea de base de 1,84 ataques por mes a 0,08 ataques durante el período de tratamiento de 52 semanas (N=21).⁹ La mayoría de los pacientes (76,2 %, n=16) no tuvieron ataques y tuvieron un promedio de 99,5 % de días sin ataques.⁹ Estos resultados de eficacia son del estudio abierto no controlado, y el estudio no estuvo diseñado para pruebas de hipótesis estadísticas. Se necesitan más estudios de confirmación para llegar a alguna conclusión a partir de estos datos.

“La aprobación de hoy de la indicación extendida de TAKHZYRO es un paso hacia adelante significativo para la comunidad de AEH, dado que ayuda a algunos de los pacientes más jóvenes que viven con la enfermedad a tener un tratamiento profiláctico a largo plazo disponible para ellos”, manifestó Julie Kim, presidenta de la unidad de Negocios de EE. UU. y directora nacional en EE. UU. de Takeda. “Takeda es un líder comprometido en el espacio de las enfermedades raras, y la aprobación de hoy subraya nuestra confianza en TAKHZYRO, así como también nuestra dedicación para abordar las necesidades de los pacientes con AEH a través de la investigación continuada, los programas clínicos y la recolección de datos del mundo real”.

TAKHZYRO fue aprobado originalmente en los EE. UU. en 2018 como profilaxis para prevenir ataques de AEH en pacientes adultos y pediátricos desde 12 años.¹ Actualmente, está disponible en más de 60 países alrededor del mundo y está respaldado por un sólido programa de desarrollo clínico, que incluye uno de los estudios de prevención más grandes en materia de AEH con la duración de tratamiento activo más larga.^10,11

Acerca de TAKHZYRO^® (lanadelumab-flyo) inyectable

TAKHZYRO es un anticuerpo monoclonal totalmente humano que se une específicamente y disminuye la actividad de calicreína del plasma, y está indicado como profilaxis para prevenir ataques de AEH en pacientes de 2 años de edad en adelante. Se intenta que TAKHZYRO se utilice como autoadministración para los pacientes de 12 años de edad en adelante, o mediante administración brindada por un cuidador con inyección subcutánea de solución en una jeringa ya preparada de dosis única o en un vial de dosis única. El profesional de asistencia sanitaria debe capacitar al paciente o al cuidador. Para los pacientes pediátricos entre 2 y 12 años, un prestador de asistencia sanitaria o cuidador debe administrar TAKHZYRO con una inyección subcutánea de solución en una jeringa ya preparada de dosis única. Consulte la información completa sobre la prescripción para las dosis recomendadas para los pacientes de cada grupo etario. No se sabe si TAKHZYRO es seguro y eficaz en niños menores de 2 años de edad.¹

Información sobre la seguridad de TAKHZYRO para Estados Unidos

TAKHZYRO puede provocar graves efectos colaterales, que incluyen reacciones alérgicas. Llame a su prestador de asistencia sanitaria u obtenga ayuda de urgencia de inmediato si manifiesta alguno de los siguientes síntomas:

• silbido
• dificultad para respirar
• opresión en el pecho
• taquicardia
• desmayos
• erupción cutánea
• urticaria

Los efectos secundarios más comunes vistos con TAKHZYRO fueron reacciones en el sitio de la inyección (dolor, enrojecimiento y hematomas), infecciones en las vías respiratorias superiores, cefalea, erupción cutánea, mareos, diarrea y dolores musculares.

Estos no son todos los efectos secundarios posibles de TAKHZYRO. Para obtener más información, consulte a su prestador de asistencia sanitaria o farmacéutico. Usted puede informar los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

No se ha estudiado TAKHZYRO en mujeres embarazadas o en período de lactancia. Hable con su prestador de asistencia sanitaria sobre el riesgo de tomar TAKHZYRO si está embarazada, planifica estar embarazada, está en período de lactancia o planea amamantar.

Sírvase consultar toda la información de prescripción, que incluye la información para pacientes.

Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad genética rara que da como resultado ataques de edemas recurrentes (hinchazón) en diferentes partes del cuerpo, entre las que se incluyen abdomen, cara, pies, genitales, manos y garganta. La hinchazón puede ser debilitante y dolorosa.^5,7 Los ataques que obstruyen las vías respiratorias pueden provocar asfixia y son potencialmente fatales.⁷ El AEH afecta a aproximadamente 1 de 50 000 personas en todo el mundo.¹² A menudo no se la reconoce, no está diagnosticada y no está tratada.¹²

Acerca de Takeda

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) es una empresa biofarmacéutica líder a nivel mundial, basada en valores e impulsada por la I+D, con sede en Japón, comprometida a descubrir y ofrecer tratamientos que transformen la vida, guiada por nuestro compromiso con los pacientes, nuestra gente y el planeta. Takeda centra sus esfuerzos de I+D en cuatro áreas terapéuticas: oncología, hematología y enfermedades genéticas raras, neurociencias y gastroenterología. También realizamos inversiones específicas en I+D en terapias derivadas del plasma y vacunas. Nos centramos en el desarrollo de medicamentos altamente innovadores que contribuyan a marcar la diferencia en la vida de las personas, avanzando en la frontera de las nuevas opciones de tratamiento y aprovechando nuestro motor de I+D colaborativo mejorado y nuestras capacidades para crear una cartera de productos sólida y con diversidad de modalidades. Nuestros empleados están comprometidos con la mejora de la calidad de vida de los pacientes y con la colaboración con nuestros socios en la atención sanitaria en aproximadamente 80 países. Para más información, visite https://www.takeda.com.

Aviso importante

A los efectos de este aviso, “comunicado de prensa” significa este documento, cualquier presentación oral, cualquier sesión de preguntas y respuestas y cualquier material escrito u oral discutido o distribuido por Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) en relación con este comunicado. Este comunicado de prensa (incluida cualquier presentación oral y cualquier sesión de preguntas y respuestas en relación con el mismo) no pretende, y no constituye, representar o formar parte de ninguna oferta, invitación o solicitud de ninguna oferta de compra, adquisición, suscripción, intercambio, venta o disposición de cualquier valor o la solicitud de cualquier voto o aprobación en cualquier jurisdicción. Mediante este comunicado de prensa no se ofrecen al público acciones ni otros valores. No se realizará ninguna oferta de valores en los Estados Unidos, salvo en el marco de un registro conforme a la Ley de Valores de EE.UU. de 1933, en su versión modificada, o de una exención de la misma. Este comunicado de prensa se entrega (junto con cualquier otra información que pueda proporcionarse al destinatario) con la condición de que sea utilizado por el destinatario únicamente con fines informativos (y no para la evaluación de cualquier inversión, adquisición, cesión o cualquier otra transacción). Cualquier incumplimiento de estas restricciones puede constituir una violación de las leyes de valores aplicables. Las empresas en las que Takeda posee directa e indirectamente inversiones son entidades separadas. En este comunicado de prensa, “Takeda” se utiliza a veces por conveniencia cuando se hace referencia a Takeda y sus filiales en general. Asimismo, las palabras “nosotros”, “nos” y “nuestro” también se utilizan para referirse a las filiales en general o a quienes trabajan para ellas. Estas expresiones también se utilizan cuando no se cumple ningún propósito útil al identificar la empresa o empresas en particular.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa y cualquier material distribuido en relación con este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas, creencias u opiniones con respecto al negocio futuro de Takeda, la posición futura y los resultados de las operaciones, incluyendo estimaciones, previsiones, objetivos y planes para Takeda. Sin limitación, las declaraciones prospectivas a menudo incluyen palabras como “objetivos”, “planes”, “cree”, “espera”, “continúa”, “apunta”, “pretende”, “asegura”, “hará”, “puede”, “debería”, “haría”, “podría”, “anticipa”, “estima”, “proyecta”, expresiones similares o sus formas negativas. Estas declaraciones prospectivas se basan en suposiciones sobre muchos factores importantes, incluidos los siguientes, que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas: las circunstancias económicas que rodean el negocio global de Takeda, incluidas las condiciones económicas generales en Japón y Estados Unidos; las presiones y los desarrollos de la competencia; los cambios en las leyes y las regulaciones aplicables, incluidas las reformas globales de la atención sanitaria; los retos inherentes al desarrollo de nuevos productos, incluida la incertidumbre sobre el éxito clínico y las decisiones de las autoridades reguladoras y el calendario de las mismas; la incertidumbre sobre el éxito comercial de los productos nuevos y existentes; las dificultades o los retrasos en la fabricación; las fluctuaciones en los tipos de interés y de cambio; reclamaciones o preocupaciones sobre la seguridad o eficacia de los productos comercializados o candidatos a productos; el impacto de las crisis sanitarias, como la nueva pandemia de coronavirus, en Takeda y sus clientes y proveedores, incluidos los gobiernos extranjeros de los países en los que opera Takeda, o en otras facetas de su negocio; el calendario y el impacto de los esfuerzos de integración posteriores a la fusión con las empresas adquiridas; la capacidad de desprenderse de los activos que no son fundamentales para las operaciones de Takeda y el calendario de tales desinversiones; y otros factores identificados en el Informe Anual más reciente de Takeda en el Formulario 20-F y en otros informes de Takeda presentados ante la Comisión de Valores de Estados Unidos, disponibles en el sitio web de Takeda, : https://www.takeda.com/investors/sec-filings/ o en www.sec.gov. Takeda no se compromete a actualizar ninguna de las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa ni ninguna otra declaración prospectiva que pueda hacer, salvo que lo exija la ley o la normativa bursátil. Los resultados pasados no son un indicador de los resultados futuros, y los resultados o las declaraciones de Takeda en este comunicado de prensa pueden no ser indicativos y no son una estimación, una previsión, una garantía o una proyección de los resultados futuros de Takeda.

Información médica

El presente comunicado de prensa contiene información sobre productos que pueden no estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles con diferentes marcas comerciales, para diferentes indicaciones, en diferentes dosis o en diferentes concentraciones. El contenido del presente documento no constituye una solicitud, una promoción ni un anuncio de ningún medicamento de venta bajo receta, incluidos los que se encuentran en etapa de desarrollo.

Referencias

1. TAKHZYRO^® (lanadelumab-flyo) inyectable. Información de prescripción de los EE. UU.
2. HAEGARDA^® (inhibidor subcutáneo de la C1 esterasa [humana]). Información de prescripción de los EE. UU.
3. CINRYZE^® (inhibidor de la C1 esterasa [humana]). Información de prescripción de los EE. UU.
4. Farkas H, Martinez-Saguer I, Bork K y cols. International consensus on the diagnosis and management of pediatric patients with hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency. Allergy. 2017 Feb;72(2):300-313. doi:10.1111/all.13001.
5. Busse PJ, Christiansen SC, Riedl MA y cols. US HAEA Medical Advisory Board 2020 guidelines for the management of hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021 Jan;9(1):132-150.e3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.
6. Bork K, Hardt J, Schicketanz KH, Ressel N. Clinical studies of sudden upper airway obstruction in patients with hereditary angioedema due to C1 esterase inhibitor deficiency. Arch Intern Med. 2003 May;163(10):1229–35. doi:10.1001/archinte.163.10.1229.
7. Banerji A. Hereditary angioedema: Classification, pathogenesis, and diagnosis. Allergy Asthma Proc. 2011 Nov-Dec;32(6):403–407. doi:10.2500/aap.2011.32.3492.
8. Banerji A, Davis KH, Brown TM y cols. Patient-reported burden of hereditary angioedema: findings from a patient survey in the United States. Ann Allergy Asthma Immunol. 2020 Jun;124(6):600-607. doi:10.1016/j.anai.2020.02.018.
9. Maurer M, Lumry WR, Li HH y cols. Efficacy and safety of lanadelumab in pediatric patients aged 2 to <12 years with hereditary angioedema: results from the open-label, multicenter Phase 3 SPRING study. Presentado entre el 1 y 3 de julio de 2022, Praga (República Checa), en la Academia Europea de Alergia (European Academy of Allergy) y en el Congreso Híbrido de Inmunología Clínica (Clinical Immunology Hybrid Congress) de 2022.
10. Takeda Pharmaceuticals. Datos de archivo.
11. Banerji A, Bernstein JA, Johnston DT y cols; para investigadores de HELP OLE. Long-term prevention of hereditary angioedema attacks with lanadelumab: the HELP OLE Study. Allergy. 2022 Mar;77(3):979-990. doi:10.1111/all.15011.
12. Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: an update on causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2019 Jul;80(7):391-398. doi:10.12968/hmed.2019.80.7.391.

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