− Aprobación basada en los resultados del estudio de fase 1/2, que demostró respuestas clínicamente significativas con una mediana de duración de la respuesta (DoR) de aproximadamente 1,5 años
− Aprobación simultánea de la prueba diagnóstica de secuenciación de próxima generación (NGS) para apoyar la identificación de pacientes con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR
OSAKA, Japón y CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) («Takeda») ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado EXKIVITY (mobocertinib) para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) localmente avanzado o metastásico con mutaciones de inserción en el exón 20 del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR), detectadas por una prueba aprobada por la FDA, cuya enfermedad ha progresado con o después de la quimioterapia basada en platino. EXKIVITY, al que se le concedió la revisión prioritaria y recibió la designación de terapia innovadora, la designación de vía rápida y la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA, es la primera y única terapia oral aprobada diseñada específicamente para atacar las mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR. Esta indicación está aprobada bajo la Aprobación Acelerada basada en la tasa de respuesta global (ORR) y la DoR. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un estudio confirmatorio.
«La aprobación de EXKIVITY introduce una opción de tratamiento nueva y eficaz para los pacientes con NSCLC portadores de mutaciones de inserción en el exón 20 en el EGFR, satisfaciendo una necesidad urgente para este cáncer difícil de tratar”, dijo Teresa Bitetti, presidenta de la Unidad de Negocio Global de Oncología de Takeda. “EXKIVITY es la primera y única terapia oral diseñada específicamente para atacar las mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR, y estamos especialmente animados por la duración de las respuestas observadas, con una mediana de aproximadamente 1,5 años. Este hito de la aprobación refuerza nuestro compromiso de satisfacer las necesidades de las poblaciones de pacientes desatendidas dentro de la comunidad oncológica».
La FDA aprobó simultáneamente la prueba Oncomine Dx Target de Thermo Fisher Scientific como diagnóstico complementario de NGS para EXKIVITY con el fin de identificar a los pacientes de NSCLC con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR. La prueba NGS es fundamental para estos pacientes, ya que puede permitir diagnósticos más precisos en comparación con la prueba de reacción en cadena de la polimerasa (PCR), que detecta menos del 50% de las inserciones en el exón 20 del EGFR.
«El NSCLC mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR es un cáncer desatendido que no hemos podido tratar eficazmente con los TKI tradicionales del EGFR”, dijo el Dr. Pasi A. Jänne, del Instituto Oncológico Dana Farber. “La aprobación de EXKIVITY (mobocertinib) marca otro importante paso adelante que brinda a los médicos y a sus pacientes una nueva terapia oral dirigida específicamente diseñada para esta población de pacientes que ha mostrado respuestas clínicamente significativas y sostenidas».
«Los pacientes con NSCLC portadores de mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR se han enfrentado históricamente a un conjunto único de desafíos al vivir con un cáncer de pulmón muy raro que no sólo está subdiagnosticado, sino que también carece de opciones de tratamiento dirigidas que puedan mejorar las tasas de respuesta”, dijo Marcia Horn, directora ejecutiva del Exon 20 Group en ICAN, Red Internacional de Defensa del Cáncer. “Como defensora de pacientes que trabaja con pacientes de NSCLC con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR y sus familias cada día durante casi cinco años, estoy encantada de ser testigo de los continuos avances en la lucha contra esta devastadora enfermedad y estoy agradecida a los pacientes, las familias, los profesionales sanitarios y los científicos de todo el mundo que han contribuido a la aprobación de esta prometedora terapia dirigida».
La aprobación de la FDA se basa en los resultados de la población tratada con platino en el estudio de fase 1/2 de EXKIVITY, que constó de 114 pacientes con NSCLC portadores de mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR que recibieron una terapia previa basada en platino y fueron tratados con la dosis de 160 mg. Los resultados del ensayo de fase 1/2 se presentaron en la Reunión Anual 2021 de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y demostraron una ORR confirmada del 28% por comité de revisión independiente (IRC) (35% por investigador), así como una mediana de DoR de 17,5 meses por IRC, una mediana de sobrevida global (OS) de 24 meses y una mediana de sobrevida sin progresión (PFS) de 7,3 meses por IRC.
Las reacciones adversas más frecuentes (>20%) fueron diarrea, erupción cutánea, náuseas, estomatitis, vómitos, disminución del apetito, paroniquia, fatiga, piel seca y dolor musculoesquelético. La información de prescripción de EXKIVITY incluye una advertencia en el recuadro por prolongación del QTc y Torsades de Pointes, y advertencias y precauciones por enfermedad pulmonar intersticial/neumonitis, toxicidad cardíaca y diarrea.
La revisión de la FDA se llevó a cabo en el marco del Proyecto Orbis, una iniciativa del Centro de Excelencia en Oncología (OCE) de la FDA, que proporciona un marco para la presentación y revisión simultánea de productos oncológicos entre socios internacionales. Esperamos seguir trabajando con las agencias reguladoras de todo el mundo para llevar el mobocertinib a los pacientes.
Realización de la línea de productos de Takeda en su primera fase
Takeda está posicionada para ofrecer un crecimiento a corto plazo a través de la expansión de las marcas a nivel mundial y de su proyecto Wave 1, que incluye múltiples nuevas entidades moleculares (NME) que son las mejores y primeras en su clase, con potencial para ser aprobadas hasta el año fiscal 2024. Nuestro proyecto de la segunda fase contiene aproximadamente 30 NMEs y plataformas de nueva generación que apoyarán el crecimiento sostenible de Takeda hasta el año fiscal 25 y más allá.
Acerca de EXKIVITY (mobocertinib)
EXKIVITY es el primer inhibidor oral de la tirosina quinasa (TKI) de su clase, diseñado específicamente para atacar de forma selectiva las mutaciones de inserción en el exón 20 del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR).
EXKIVITY está aprobado en EE.UU. para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) localmente avanzado o metastásico con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR, detectadas por una prueba aprobada por la FDA, cuya enfermedad haya progresado con o después de la quimioterapia basada en platino.
Los resultados del ensayo de fase 1/2 de mobocertinib también han sido aceptados para su revisión por el Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de China para pacientes con NSCLC localmente avanzado o metastásico con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR que hayan sido tratados previamente con al menos una quimioterapia sistémica anterior.
Para más información acerca de EXKIVITY, visite www.EXKIVITY.com. Para la Información de Prescripción, incluido el Recuadro de Advertencia, visite https://takeda.info/Exkivity-Prescribing-Information.
Acerca del NSCLC con mutación de inserción en el exón 20 del EGFR
El cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) es la forma más común de cáncer de pulmón, y representa aproximadamente el 85% de los 2,2 millones de nuevos casos de cáncer de pulmón que se diagnostican cada año en todo el mundo, según la Organización Mundial de la Salud.1,2 Los pacientes con NSCLC portadores de mutaciones de inserción en el exón 20 del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) representan aproximadamente el 1-2% de los pacientes con NSCLC, y la enfermedad es más común en las poblaciones asiáticas en comparación con las occidentales.3-7 Esta enfermedad conlleva un peor pronóstico que otras mutaciones del EGFR, ya que los TKIs del EGFR -que no se dirigen específicamente a las inserciones del exón20 del EGFR- y la quimioterapia proporcionan un beneficio limitado para estos pacientes.
Takeda se compromete a continuar con la investigación y el desarrollo para satisfacer las necesidades de la comunidad del cáncer de pulmón mediante el descubrimiento y la administración de medicamentos transformadores.
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE SOBRE EXKIVITY
Prolongación del intervalo QTc y torsades de pointes: EXKIVITY puede causar una prolongación del intervalo QT corregido por la frecuencia cardíaca (QTc) que pone en peligro la vida del paciente, incluyendo torsades de pointes, que pueden ser mortales, y requiere la monitorización del QTc y de los electrolitos al inicio y periódicamente durante el tratamiento. Aumentar la frecuencia de monitorización en pacientes con factores de riesgo de prolongación del QTc. Evitar el uso de medicamentos concomitantes que se sabe que prolongan el intervalo QTc y el uso de inhibidores fuertes o moderados del CYP3A con EXKIVITY, que puedan prolongar aún más el QTc. Interrumpir, reducir la dosis o suspender permanentemente EXKIVITY en función de la gravedad de la prolongación del QTc.
Enfermedad pulmonar intersticial (ILD)/neumonitis: vigilar a los pacientes para detectar síntomas pulmonares nuevos o que empeoran, indicativos de ILD/neumonitis. Suspender inmediatamente EXKIVITY en pacientes con sospecha de ILD/neumonitis y suspender permanentemente EXKIVITY si se confirma la ILD/neumonitis.
Toxicidad cardíaca: Monitorear la función cardíaca, incluyendo la fracción de eyección del ventrículo izquierdo, al inicio y durante el tratamiento. Suspender, reanudar con una dosis reducida o interrumpir definitivamente el tratamiento en función de la gravedad.
Diarrea: La diarrea puede provocar deshidratación o desequilibrio electrolítico, con o sin deterioro renal. Vigilar los electrolitos y aconsejar a los pacientes que inicien un agente antidiarreico al primer episodio de diarrea y que aumenten la ingesta de líquidos y electrolitos. Interrumpa, reduzca la dosis o suspenda permanentemente EXKIVITY en función de la gravedad.
Toxicidad embriofetal: puede causar daño fetal. Aconsejar a las mujeres con potencial reproductivo sobre el riesgo potencial para el feto y utilizar métodos anticonceptivos no hormonales eficaces.
Compromiso de Takeda con la oncología
Nuestra misión principal de I+D es ofrecer nuevos medicamentos a los pacientes con cáncer de todo el mundo a través de nuestro compromiso con la ciencia, la innovación y la pasión por mejorar la vida de los pacientes. Ya sea con nuestras terapias hematológicas, nuestra sólida cartera de productos o los medicamentos para tumores sólidos, nuestro objetivo es seguir siendo innovadores y competitivos para ofrecer a los pacientes los tratamientos que necesitan. Para más información, visite www.takedaoncology.com.
Acerca de Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) es una empresa biofarmacéutica líder a nivel mundial, basada en valores e impulsada por la I+D, con sede en Japón, comprometida a descubrir y ofrecer tratamientos que transformen la vida, guiada por nuestro compromiso con los pacientes, nuestra gente y el planeta. Takeda centra sus esfuerzos de I+D en cuatro áreas terapéuticas: oncología, hematología y enfermedades genéticas raras, neurociencias y gastroenterología. También realizamos inversiones específicas en I+D en terapias derivadas del plasma y vacunas. Nos centramos en el desarrollo de medicamentos altamente innovadores que contribuyan a marcar la diferencia en la vida de las personas, avanzando en la frontera de las nuevas opciones de tratamiento y aprovechando nuestro motor de I+D colaborativo mejorado y nuestras capacidades para crear una cartera de productos sólida y con diversidad de modalidades. Nuestros empleados están comprometidos con la mejora de la calidad de vida de los pacientes y con la colaboración con nuestros socios en la atención sanitaria en aproximadamente 80 países. Para más información, visite https://www.takeda.com.
Aviso importante
A los efectos de este aviso, «comunicado de prensa» significa este documento, cualquier presentación oral, cualquier sesión de preguntas y respuestas y cualquier material escrito u oral discutido o distribuido por Takeda Pharmaceutical Company Limited («Takeda») en relación con este comunicado. Este comunicado de prensa (incluyendo cualquier presentación oral y cualquier sesión de preguntas y respuestas en relación con el mismo) no pretende, y no constituye, representar o formar parte de ninguna oferta, invitación o solicitud de ninguna oferta de compra, adquisición, suscripción, intercambio, venta o disposición de cualquier valor o la solicitud de cualquier voto o aprobación en cualquier jurisdicción. Mediante este comunicado de prensa no se ofrecen al público acciones ni otros valores. No se realizará ninguna oferta de valores en los Estados Unidos, salvo en el marco de un registro conforme a la Ley de Valores de EE.UU. de 1933, en su versión modificada, o de una exención de la misma. Este comunicado de prensa se entrega (junto con cualquier otra información que pueda proporcionarse al destinatario) con la condición de que sea utilizado por el destinatario únicamente con fines informativos (y no para la evaluación de cualquier inversión, adquisición, cesión o cualquier otra transacción). Cualquier incumplimiento de estas restricciones puede constituir una violación de las leyes de valores aplicables.
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Declaraciones prospectivas
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Información médica
Este comunicado de prensa contiene información sobre productos que pueden no estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles bajo diferentes marcas comerciales, para diferentes indicaciones, en diferentes dosis o en diferentes concentraciones. Nada de lo contenido en este documento debe considerarse una solicitud, promoción o publicidad de ningún medicamento de venta bajo receta, incluidos los que están en desarrollo.
1 Sung H. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33538338/. Consultado el 27 de mayo de 2021
2 American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
3 Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. Consultado del 7 de abril de 2020.
4 Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer. https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. Consultado el 7 de abril de 2020.
5 Kobayashi Y, Mitsudomi T. Not all epidermal growth factor receptor mutations in lung cancer are created equal: Perspectives for individualized treatment strategy. Cancer Sci. 2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996
6 Yatabe Y, Kerr KM, Utomo A, et al. EGFR mutation testing practices within the Asia Pacific region: results of a multicenter diagnostic survey. J Thorac Oncol. 2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422
7 Kris MG, Johnson BE, Berry LD, et al. Using multiplexed assays of oncogenic drivers in lung cancers to select targeted drugs. JAMA. 2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741
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